FDA给予原发性线粒体肌病治疗候选药物elamipretide快速审批资格
用于治疗原发性线粒体肌病的候选药物elamipretide被美国食品药品管理局（FDA）授予快速审批资格。
HMG：癌症药物或可治疗杜氏肌营养不良症
近日，一项刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的研究论文中，来自谢菲尔德大学的研究人员通过研究发现，一种用于治疗白血病的药物或可有效减缓杜氏肌营养不良症（DMD）的症状；杜氏肌营养不良症经常会影响男孩的健康，在英国这种疾病影响着大约2400名个体的健康，而当前并没有有效的疗法，而且很多病人一般都会在30岁之前死亡。
Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良
近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良（DMD）的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。
Stem Cells：骨骼用药保护干细胞免受老化影响
2015年12月21日讯/生物谷BIOON/一个突破性的研究发现，干细胞可以通过一种目前用于治疗骨质疏松症患者药物来防止老化的影响。来自谢菲尔德大学的科学家发现了一种药物唑来膦酸通过减少DNA损伤能够延长间充质干细胞的
细胞松弛素D可以促进干细胞向骨骼细胞分化
医学研究者们发现一种新的手段可以将干细胞移植入骨骼细胞中进而促进骨骼的再生，他们为此感到十分惊讶，因为原本他们希望这部分干细胞往脂肪细胞的方向分化。
Nature医学颠覆性文章：杜氏肌营养不良其实是干细胞病
【导读】渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上，颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解，为实现更有效的治疗
柳暗花明，默沙东肌松拮抗剂sugammadex距离获批上市更近一步
经过漫长曲折的等待过程，默沙东肌松拮抗剂Bridion (sugammadex)终于得到一个咨询机构委员会的支持，距离FDA批准上市又近了一步。
bone:糖尿病与骨骼健康
2015年8月26日讯/生物谷BIOON/--目前糖尿病了影响近3000万美国人，糖尿病可能会导致严重的并发症，包括心脏病、失明、肾衰竭和下肢截肢。一个鲜为人知但同样严重的并发症是糖尿病对骨骼健康的影响。“临床试验揭示了
FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症（DMD）药物Eteplirsen的审批申请，PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者，这类患者约占13%，是最大的一类DMD。另一
JCSM：自噬作用的缺失或可引发老年个体患少肌症
近日，一项发表于国际杂志Journal of Cachexia， Sarcopenia， and Muscle上的研究论文中，来自丰桥技术科学大学的科学家通过研究发现自噬作用的缺失或可促进老年个体肌肉的缺失。少肌症是一种老化相关的骨骼肌肌肉量及强度缺失的疾病，抑制该病对于维持老年人群高质量的生活非常重要，然而研究人员目前仍然并不清楚少肌症发生的分子机制。