Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白
据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。
Tonix公司TNX-102治疗纤维肌痛综合症完成PK研究
Tonix 医药公司完成了TNX-102药代动力学（PK）的研究，这是一种治疗纤维肌痛综合症的药物。 随机PK研究共招募30名患者，随机接受2.4毫克TNX-102或者5毫克 Flexeril快速缓释环苯扎林的治疗。 这次PK研究是在加拿大和美国研发药新药申请下展开的，在患者空腹下服用口服的TNX-102后，对其血液中环苯扎林含量进行了测定。
JAMA：心脏起搏器可改善1型肌强直性营养不良患者生存率
3月28日，《美国医学会杂志》（Journal of American Medical Association）发表的一项回顾性队列研究显示，对于心电图提示心脏传导异常的1型肌强直性营养不良患者，置入永久性心脏起搏器与定期监测的非侵入性策略相比，可显著改善患者的生存率。
GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败
2013年10月9日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现，此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。在这次长达48周的研究中，使用drisapersen的患者相比于安慰剂组未能有明显改善。
Nat Commun：基因线索帮助解决肌病之谜
一个特定基因所发生的突变被发现是“美洲土著人肌病”（一种罕见的染色体病）的病因。在本期Nature Communications上报告的这些发现揭示了用于治疗该疾病的一个潜在的新目标。 “美洲土著人肌病”是一种先天性疾病，有无数种消耗性症状，其中包括肌肉虚弱、呼吸和进食困难、发育较慢、以及肌肉痉挛、僵硬和抽搐等。虽然对这种病的影响已有很好的文献记录，但对促成这种疾病的机制却很不了解。
FDA授予梯瓦实验性红斑性肌痛药物XEN402孤儿药地位
2013年4月23日讯 /生物谷BIOON/ --梯瓦（Teva）和Xenon制药今天宣布，FDA已授予实验性药物XEN402孤儿药地位，该药旨在发用于红斑性肢痛（erythromelalgia，EM）的治疗。 EM是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，是肢端远端皮肤阵发性皮温升高，皮肤潮红、肿胀，并产生剧烈灼热痛为特征的一种植物神经系统疾病。环境温度升高可诱发或加剧疼痛；温度降低可使疼痛缓解。
Galderma启动创新肌松药的临床开发
瑞士洛桑--(美国商业资讯)--Galderma今日宣布，公司已启动一种创新肌松药的临床开发，该药物基于肉毒毒素先进配方，首批患者已在初步临床研究中采用该药物进行治疗。 Galderma总裁兼首席执行官Humberto C. Antunes评论道：“肌松药是一种重要医疗解决方案，美容医生可利用该类药物为其患者创造均衡且最佳结果。
Nature：利用反义RNA去除肌细胞中毒性RNA有望逆转肌营养不良症
在一项新研究中，来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(Isis Pharmaceuticals Inc.)和健赞公司(Genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性RNA的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症(myotonic muscular dystrophy)的症状。相关研究结果于2012年8月2日发表在Nature期刊上。 强直性肌营养不良症是一种遗传性缺陷疾病。
Tonix完成纤维肌痛综合症药物TNX-102舌下片剂的临床研究
2012年7月30日讯 /生物谷BIOON/ --致力于开发中枢神经系统疾病药物的制药公司Tonix宣布，已完成评估TNX-102 舌下含片（TNX-102 SL）溶液配方的临床研究。 TNX-102是该公司开发的含有低剂量（2.4mg）环苯扎林（cyclobenzaprine），拟用于纤维肌痛综合症（FM）的一线药物。
首次发现骨骼肌干细胞产生棕色脂肪机制
“这一发现显著性地提高我们利用这种好的脂肪对抗肥胖以及与体重过重和肥胖相关联的健康风险的能力。”--Rudnicki博士表示 来自加拿大渥太华医院研究所的Michael Rudnicki和同事们发现一种将肌肉干细胞转化为棕色脂肪的触发物。棕色脂肪在对抗肥胖中发挥着至关重要的作用。