欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)
2019年08月01日讯 /生物谷BIOON/ --ProQR Therapeutics是一家致力于创造变革性RNA药物用于治疗严重遗传性罕见疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其候选药物sepofarsen（QR-110）优先药物资格（PRIME），该药目前正开发用于靶向CEP290基因中的p.Cys998X突变，用于治疗莱伯先天性黑蒙症10（LCA10）。截止2
百时美/Nektar明星组合NKTR-214/Opdivo获美国FDA突破性药物资格
2019年08月02日讯 /生物谷BIOON/ --Nektar Therapeutics与百时美施贵宝（BMS）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予bempegaldesleukin（BEMPEG，NKTR-214）与Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武单抗）免疫组合疗法突破性药物资格（BTD），用于治疗既往未接受治疗的不可切除性或转移性黑色素瘤患者。目前，评估N
美国FDA授予pegzilarginase(聚乙二醇精氨酸酶)突破性药物资格
2019年07月25日/生物谷BIOON/--Aeglea BioTherapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发具有增强特性的下一代人类酶，为医疗需求未得到满足的疾病提供解决方案。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导疗法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性药物资格（BTD），这是一种在儿童早期出现的罕见
默沙东/卫材Lenvima+Keytruda组合获美国FDA第三个突破性药物资格
2019年07月23日/生物谷BIOON/--肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）与合作伙伴卫材（Eisai）近日联合宣布，美国FDA已授予靶向抗癌药Lenvima（lenvatinib）与PD-1免疫疗法Keytruda（pembrolizumab，帕博利珠单抗）组合疗法突破性药物资格（BTD），用于一线治疗不适合局部区域治疗的晚期不可切除性肝细胞癌（HCC）患者。值得一提的是
美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
2019年07月16日/生物谷BIOON/--Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法，PH是一类严重、罕见、遗传性肝病，常常导致肾功能衰竭。B
情系长宁 传递关爱 -- 嘉德诺为长宁地震灾区送去医疗物资
2019年6月17日，四川宜宾市长宁县的6.0级大地震牵动着全国人民的心。提供多元化的医疗产品及解决方案的全球领军者嘉德诺密切关注地震灾情救治进展和医疗需求，迅速启动救助方案调配医疗救灾物资，通过中国红十字基金会向灾区捐赠一批当地急需的患者康复产品。 与长宁县红十字会工作人员合影 2019年6月17日，四川宜宾市长宁县的6.0级大地震牵动着全国人民的心。提供多元化的医疗产品及解决方案的全球领军者
首创GLP-1拮抗剂avexitide斩获美国FDA突破性药物资格
2019年06月22日讯 /生物谷BIOON/ --Eiger是一家临床阶段的生物制药公司，致力于加速开发和商业化治疗罕见病及超级罕见病的靶向疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予avexitide（前称：exendin 9-39）治疗减肥术后低血糖症（post-bariatric hypoglycemia，PBH）的突破性药物资格（BTD）。值得一提的是，此次BTD也是Ei
美国FDA授予拜耳靶向抗癌药Aliqopa（copanlisib）突破性药物资格
2019年06月05日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药Aliqopa（copanlisib）突破性药物资格（BTD），用于治疗既往已接受过至少2种疗法的复发性边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现
inebilizumab治疗神经脊髓炎频谱障碍(NMOSD)获美FDA突破性药物资格
2019年4月21日讯 /生物谷BIOON/ --Viela Bio总部位于美国马里兰州的盖瑟斯堡，该公司是从英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）旗下全球生物制品研发部门MedImmune拆分出来的一家临床阶段生物制药公司，专注于炎症和自身免疫性疾病领域的创新药物开发。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予抗CD19单抗inebilizumab（前称MEDI-551）治疗
首创PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)获突破性药物资格
2019年4月21日讯 /生物谷BIOON/ --Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案，用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日，该公司宣布，美国FDA已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor突破性药物资格（BTD），用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者。BTD是FDA在2012年创建