UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年08月02日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了UX007（triheptanoin，三庚酸甘油酯，即七碳脂肪酸甘油三酯）的新药申请（NDA），用于治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD），这是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。之前，
长链非编码RNA调控肿瘤形成研究取得进展
7月1日，中国科学技术大学生命科学学院教授梅一德研究组在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上在线发表题为Long noncoding RNA EMS connects c-Myc to cell cycle control and tumorigenesis 的研究论文。c-Myc作为促癌蛋白的重要性体现于其在超过一半的人类肿瘤中呈现高表达的状态，因此c-Myc的异常高表达被认为是肿瘤的一个重要分
Cell：揭示细胞读取和复制DNA机制
2019年5月28日讯/生物谷BIOON/---来自美国约翰霍普金斯大学医学院的Cynthia Wolberger博士、James Berger博士及其同事们揭开了DNA如何组装和保存遗传信息的各个方面。他们仔细研究了DNA复制机器的各个部分如何组装在一起。新研究揭示DNA组装的意外变化为了让DNA中的基因“开启”和“关闭”，细胞中的酶必须与核小体相互作用，其中作为一种复合物，核小体含有允许细胞组
美年健康董事长俞熔受邀出席“思南峰会”，与院士共话“健康中国”
2019年5月9日，首届“健康中国思南峰会”在上海盛大召开，峰会以“价值投资引领医疗健康产业创新发展”为主题，旨在贯彻落实习近平总书记对上海提出的三项新的重大任务、助力长三角区域一体化发展国家战略和科创板的推进实施，构建政府、学术、产业、投资全方位一体的医疗科技转化平台。峰会由黄浦区人民政府、上海交通大学医学院附属瑞金医院共同主办，汇聚一流的顶级学者和专家共同探讨，秉着共谋产业大计、引领产业发展、
曹雪涛团队发现新型长非编码RNA分子 可增强抗病毒天然免疫功能
4月29日，中国工程院院士、南开大学校长曹雪涛团队在《自然—免疫学》发表研究论文，报道该团队发现一种能够增强抗病毒天然免疫功能的新型长非编码RNA分子（lncRNA）——Lnczc3h7a，并揭示了其发挥免疫调控作用的分子机制。曹雪涛向《中国科学报》表示：“该新型RNA分子及其独特免疫调控方式的发现，为天然免疫与炎症性疾病发生发展的研究增添了新认识。”天然免疫是机体抵抗病毒入侵的第一道防线。免疫细
研究实现对大脑信息的稳定读取
解析大脑功能是人类认识自然与自身的终极目标。大脑通过神经元细胞的电活动进行信息的传递、转换和整合，进而完成各种功能，包括感知觉、学习、记忆、抉择和运动控制等。而微观水平上神经元电活动的异常，与抑郁症、帕金森病、精神分裂症及阿尔兹海默症等一系列神经系统疾病密切关联。要理解大脑的工作机制以及脑疾病的致病机理，必须精确掌握神经元的电活动信息，因此依赖于活体神经信息分析技术的发展。然而，传统的
UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)2019年中申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年4月22日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国FDA已授予UX007治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD）的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。LC-FAOD是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表示，“
长非编码RNA调控炎症小体组装激活研究取得进展
4月3日，中国科学技术大学教授吴缅研究组在国际学术期刊《自然-通讯》（Nature Communications）上在线发表题为The lncRNA Neat1 promotes activation of inflammasomes in macrophages 的研究论文。在固有免疫反应中，巨噬细胞通过协调炎症反应发挥重要的功能。炎症小体是由胞浆内模式识别受体(PRRs)参与组装的
Nat Genet：只见腰粗，不见胸长？可能是由于基因突变导致体脂分布不均！
2019年2月19日讯 /生物谷BIOON /——近日，一个由北卡罗来纳大学教堂山分校等机构的多名公共健康研究人员组成的“人体特征的遗传研究”（Genetic Investigation of Anthropometric Traits，GIANT）团队取得了一项突破性成果，他们发现了多种基因突变与身体如何调控及分布脂肪组织有关。这项新发现拓宽了人类对于基因如何使某些人偏向于肥胖的认识。图片来源：
Nat Biotechnol：长读DNA分析技术可能会产生错误
2019年2月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国爱丁堡大学的研究人员指出读取长片段DNA的先进技术可产生有缺陷的数据，从而可能影响后续的遗传研究工作。能够读取长片段遗传物质的新方法的准确率高达99.8%，然而，在30亿多个碱基的人类基因组中，这可能等同于结果中出现数百万个碱基差错。这些错误可能错误地表明个体具有增加他们的特定疾病风险的遗传差异。相关研究结果发表在2019年