蒋健委员：制定全国目录破解“药荒”难题
“现在用于治疗原发性胆汁性肝硬化的药物熊去氧胆酸已经很难见到了，取而代之的是德国的药品优思弗，两者疗效相同，但前者20多元，后者却300元左右。”全国政协委员、上海中医药大学附属曙光医院副院长蒋健说。近年来，我国廉价药短缺现象时有发生。溴吡斯的明、他巴唑、诺氟沙星、地高辛片……不少疗效明显的廉价药逐渐消失，其中有的是救命药、罕见病用药，而有的廉价药虽然在市面上有同等疗效的新药代替，却价
百健SPINRAZA改善婴幼儿及青少年脊髓性肌萎缩患者运动能力
3月12日，百健（Biogen）公司公布了临床2期研究NURTURE的中期数据，该开放标签的单臂研究对SPINRAZA？ (nusinersen)用于症状发生前脊髓性肌萎缩症（SMA）幼儿治疗的有效性和安全性进行了评估。这项题为“Nusinersen用于症状前SMA状态下婴儿的治疗：临床2期NURTURE研究的中期功效及安全性结果”的中期分析显示，所有婴儿都活着，没有患儿需要气管切开术
专访中科院惠利健 人源性人工肝入选年度十大医学进展
当婴儿呱呱坠地、胚胎干细胞分化为成体细胞的那一刻，多数细胞的功能和命运似乎被定格，并开启了不可逆的时钟发条。然而肿瘤组织中层出不穷的基因突变和永生化癌细胞，却以最惨烈的方式昭示着细胞命运的其他可能。随着克隆技术和人工诱导多能干细胞的出现，改写细胞命运的传奇更走入了再生医学和肿瘤研究的聚光灯下。上海生物化学和细胞研究所惠利健博士多年来专注“细胞命运转换”研究，其团队突破“类肝细胞”体外培
百健与卫材阿尔茨海默药物临床2期未达标
12月21日，日本卫材公司以及美国百健制药公布称，独立数据监查委员会已确定抗β-淀粉样原纤维抗体BAN2401没能达到试验成功的标准，即在856名患者参与的临床2期试验（Study 201）中没达到基于12个月贝叶斯分析的主要终点。遵循预定的研究方案，该双盲研究将继续进行，并在18个月进行全面的最终分析，以寻求获得具有临床意义的结果。最后的分析结果预计将在2018下半年得到。Study 201（临
今日Nature封面：钱璐璐课题组教DNA自己画出了蒙娜丽莎
2006年，加州理工学院（Caltech）的Paul Rothemund博士开发了一种技术，能按照预先的设定，将DNA折叠成特殊的形状。这一技术也被戏称为“DNA折纸”。它让科学家们能控制DNA的自我组装，拼成特定的形状。100纳米大小的笑脸，就是科学家们的杰作。这一技术除了好玩之外，还给纳米技术领域带来了革命：人们能利用这一技术，制造出分子级的“设备”，或是分子级的“智能材料”，从而
最值得参加的医健创业者年度盛宴
2017年第二届中国医健创业者大会将于2017年12月1-2日在杭州举办，本届大会聚集了国家产业政策制订者、中国最有影响力的产业投资人、最具创新力的产业公司领军人物、最有思想的地方产业集聚区领导者，和最有活力的创业者们！共同探讨中国生物经济的发展之路，交流如何抓住生物经济蓬勃发展的历史机遇。《硅谷百年史》和《人类2.0》的作者，“硅谷精神布道师”皮埃罗先生，也将和大家一起分享世界创新中心硅谷的创新
钱其军：中国CAR-T疗法蓄势待发，力求早日实现“零”的突破
FDA在不到两个月内先后批准了诺华和Kite Pharma（已被Gilead收购）的两款CAR-T产品上市，细胞疗法再次被推上风口浪尖。而全球仍有数百个CAR-T临床试验项目正在如火如荼地开展，无不说明CAR-T在治疗血液肿瘤、淋巴瘤及实体肿瘤等领域的潜力。截至今年7月底，中国有123项研究，仅次于美国的136项。“中国有望步入全球CAR-T领域第一梯队。随着国家监管政策逐渐明朗，产学研携手合作，
艾尔健Truberzi获NICE批准 纳入英国医疗保障体系
目前，艾尔健Truberzi药物已获得英国健康与护理研究所（NICE）的批准，纳入了英格兰和威尔士地区的国民医疗保障体系，这标志其成为了英国肠易激综合征腹泻（IBS-D）患者的首选治疗方案。英国健康与护理研究所公布在最终指导方针表示，推荐那些治疗效果不佳或不能接受其他治疗的患者使用该药物进行治疗，并建议在医院开始治疗。Truberzi的获批，是基于2项关键性III期临床研究的积极数据。
专访复旦王永明教授：基因编辑技术——未来的“重病杀手”
自第三代基因编辑技术CRISPR技术的问世以来，它就接受了无数人的改造和验证，事实证明它是一个非常强有力而且仍有相当大潜力的工具，它的发现让基因治疗的研究上了一个新台阶。生物谷有幸邀请到复旦大学生命科学院、“国家青年**”王永明教授为我们介绍基因编辑技术的目前发展情况和未来应用前景。王永明教授从2010-2013年在斯坦福大学医学院从事博士后研究，于2013年9月回国组建实验室，所以较早地开展了技
Nature子刊:上海交大张健课题组发表抑制结肠癌迁移的药物设计新成果
2017年7月24日，国际学术权威刊物自然出版集团旗下子刊《Nature Chemical Biology》杂志在线发表了上海交通大学医学院张健课题组与余健秀课题组的最新成果，研究合理设计了结肠癌转移靶标APC-Asef蛋白相互作用的首个抑制剂MAIT-203，揭示APC-Asef相互作用介导结肠癌转移的潜在通路机制，为结肠癌转移的潜在治疗开辟了新的方向。论文题为“Peptidomimetic i