全身型重症肌无力(gMG)首创新药！FcRn拮抗剂efgartigimod显著改善力量和生活质量，再鼎医药引进中国!
2021年1月6日，再鼎医药签署1.75亿美元协议，将efgartigimod引进大中华区。
Nature：开发出有望治疗先天性肌无力症的新型抗体疗法
2021年6月27日 讯 /生物谷BIOON/ --先天性肌无力症(CM，congenital myasthenia)是一种毁灭性的神经肌肉疾病，而衔接蛋白DOK7的突变是引发CM的主要原因，DOK7对于形成和维持神经肌肉突触至关重要；最常见的致病性突变（DOK71124_1127重复）会截断DOK7，从而导致两个酪氨酸残基的缺失，这些残基能被磷酸化修饰并会
重症肌无力(MG)新药！国家药监局授予和铂医药FcRn靶向抗体巴托利单抗突破性药物资格!
巴托利单抗(HBM9161)是一种靶向FcRn的新型单抗，可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG清除，达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。
67%患者症状显著改善 efgartigimod重症肌无力疗法达3期主要终点
今日，argenx公司宣布，其开发靶向FcRn的“first-in-class”疗法efgartigimod，在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）患者的关键性3期临床试验ADAPT中，达到了主要研究终点。argenx公司计划在今年年底之前向美国FDA递交该疗法的生物制品许可申请（BLA）。MG是一种罕见的慢性自身免疫
潜在肌无力新药，Catalyst公布临床3期结果
Catalyst Pharmaceuticals是一家生物制药公司。该公司致力于为极少见的衰弱性、慢性神经肌肉和神经系统疾病患者开发创新疗法。该公司今天宣布了CMS-001（一个临床三期研究）的最佳结果。这项研究主要评估了磷酸氨苯吡啶对2岁及以上的成人和儿童的基因确诊先天性肌无力综合征（CMS）的疗效。该公司的主要产品Firdapse®（磷酸氨苯吡啶）目前已被批准用于治疗成
重症肌无力(MG)新药！Ra公司新型大环肽补体C5抑制剂zilucoplan获美国FDA授予孤儿药资格！
2019年09月07日讯 /生物谷BIOON/ --Ra Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司，致力于领导补体生物学领域，为罕见疾病患者提供创新和易获得的疗法。该公司发现并开发的多肽和小分子靶向补体级联的关键组分。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予zilucoplan治疗重症肌无力（gMG）的孤儿药资格（ODD）。zilucoplan是一种自我给药的大环肽
Emerg Infect Dis：研究发现过去未知的新细菌，竟会引起重症肌无力
2019年5月14日讯 /生物谷BIOON /——维也纳MedUni /维也纳综合医院神经科的临床医生在一名先前健康的病人身上发现了肌肉无力和严重疲劳，以至于他很快就只能坐在轮椅上。这些症状表明他换上了自身免疫性重症肌无力。然而，进行治疗的神经科医生Matthias Tomschik发现了其他症状，这些症状并不典型："实验室测试显示，患者的炎症和肝脏值升高，还发烧。这些结果表明是感染，所以我们必须
首款儿科肌无力综合征新药获批上市
今日，FDA宣布批准Jacobus Pharmaceutical公司开发的Ruzurgi（amifampridine）药片上市，用于治疗6-17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。这是FDA批准的第一款针对儿科LEMS患者的新药。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，它影响神经和肌肉之间的连接，导致患者出现肌无力和其它症状。LEMS患者的自身免疫系统攻击神经肌肉接
罕见重症肌无力新药！Catalyst公司Firdapse获美国FDA批准，成首个治疗LMES的药物
2018年11月30日/生物谷BIOON/--美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Catalyst制药公司的药物Firdapse（amifampridine）片剂，用于Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）成人患者的治疗。此次批准，使Firdapse美国市场首个获准治疗LMES的药物。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉的连接，破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力，并导
首款罕见肌无力综合征疗法获批上市
美国FDA宣布，批准Catalyst Pharmaceuticals公司的Firdapse（amifampridine）上市，用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。LEMS是一种罕见的影响神经肌肉接头传导功能的自身免疫性疾病。这是FDA批准的第一款治疗LEMS的疗法。在批准治疗急性骨髓性白血病的Xospata之后，FDA同一天内再度刷新纪录，将年度批准的新药数目提高到