首个遗传性血管性水肿(HAE)单抗药物！Takhzyro在2024年将统治HAE治疗领域
2018年11月29日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布Takhzyro（lanadelumab-flyo）治疗遗传性血管水肿（HAE）的关键性III期临床的完整数据已在线发表于《美国医学会杂志(JAMA)》。Takhzyro是治疗HAE的首个单抗类药物，于今年8月获美国FDA批准，作为一种预防性治疗药物，用于12岁及以上HAE患者，
线粒体胁迫跨代遗传适应性研究获突破
北京大学刘颖课题组在线粒体胁迫适应性的跨代遗传及其表观遗传调控机制研究方面取得了重要进展，相关研究成果于12月4日在线发表于《自然·细胞生物学》。刘颖告诉《中国科学报》记者，这是国际上第一项证明动物存在线粒体胁迫适应性跨代遗传现象的研究，也加深对跨代遗传调控机制的理解。该研究为人类线粒体疾病的遗传机制研究提供了新的思路，在线粒体疾病的遗传筛选、优生、临床干预及治疗手段开发方面也有潜在的
诺华Luxturna获欧盟批准，治疗RPE65突变所致遗传性视网膜疾病
2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Luxturna（voretigene neparvovec），这是一种一次性基因疗法，用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者，恢复和改善视力。此次批准，使Luxturna成为欧洲获批治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的首个基
癫痫新药！卫材Fycompa单药一线治疗部分发作性癫痫III期临床获得成功
2018年11月29日/生物谷BIOON/--日本药企卫材（Eisai）近日宣布抗癫痫药Fycompa（perampanel，吡仑帕奈）的一项日本III期临床研究（Study 342）达到了主要疗效终点。基于该研究数据，卫材计划在2018财年向日本监管机构提交Fycompa单药治疗部分发作性癫痫的申请文件。Study 342是一项多中心、开放标签、单组III期研究，旨在确定Fycompa单药疗法用
难治性儿科癫痫新药！Aquestive公司药物Sympazan在美国上市，成首个氯巴占口腔膜剂
2018年12月03日讯 /生物谷BIOON/ --专科药开发商Aquestive Therapeutics近日宣布，在美国市场推出Sympazan（clobazam，氯巴占）口腔膜，该药可在全美的零售药店购买，也可邮寄购买。在美国，Sympazan于今年11月初获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于2岁及以上患者治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。此次批准，使S
难治性儿科癫痫新药！Sympazan获美国FDA批准，成首个氯巴占口腔膜剂
2018年11月05日讯 /生物谷BIOON/ --专科药开发商Aquestive Therapeutics近日宣布，美国FDA已批准Sympazan（clobazam，氯巴占）口腔膜，用于2岁及以上患者治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。该公司已计划于近期将Sympazan推向市场。此次批准，使Sympazan成为首个也是唯一一个获FDA批准治疗LGS相关癫痫发作的口
欧洲首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro上市在即
2018年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Takhzyro（lanadelumab-flyo注射液），作为一种常规预防性治疗药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作的复发。欧盟委员会（EC）在做出最终审查决定
研究发现血压新基因区域 解释基因高度遗传性问题
高血压是中风和心脏病的主要危险因素。除了肥胖、吸烟、酗酒和高盐摄入等生活方式上的风险因素之外，基因高度遗传性也是导致高血压的重要因素。然而，目前我们对血压的遗传结构并不清楚。上月，《Nature Genetics》杂志一项涉及100多万参与者的研究发现了500多个影响血压的新基因区域，解释了近三分之一的血压遗传问题，为未来药物开发带来新启示。这项研究以“Genetic an
难治性儿科癫痫特大喜讯！首个植物来源大麻素新型抗癫痫药物Epidiolex即将上市
2018年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。今年6月下旬，该公司大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇）口服液体制剂获得美国FDA批准，用于2岁及以上患者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫
Shire公司药物Firazyr获日本批准，成首个对症治疗遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的皮下注射按需疗法
201年09月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，日本劳动卫生福利部（MHLW）已批准Firazyr（icatibant，艾替班特注射液），用于遗传性血管性水肿（HAE）成人患者HAE发作的紧急治疗。此次批准，使Firazyr成为日本市场治疗HAE的首个皮下注射、按需（on-demand）疗法，可供患者治疗急性HAE发作症状