PNAS：揭示机体神经系统调节疼痛信号背后的分子机制，有望为开发新型疗法揭示新的靶点
本文研究结果揭示了脊神经节的神经元中Kv3.4的NTID多位点磷酸化所控制的动态UDSB调节或许在机体机械感觉传导和疼痛调节过程中发挥着重要作用。
2025-03-21
Nat Cardiovasc Res：科学家识别出有望开发心力衰竭新型疗法的潜在药物靶点
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究分析了一个大型的遗传数据集，并利用多组学识别出了HFpEF和HFrEF两种心力衰竭亚型的58个新型的药物靶点。
2025-02-15
科学家首次发现，自身抗体竟是左右免疫治疗效果的关键，并发现免疫治疗新靶点
癌症患者体内的一些自身抗体与免疫治疗的效果密切相关，一些自身抗体的存在，让患者响应免疫治疗的可能性提升5到10倍。
2025-08-04
Nature：科学家基于近200万人解锁人类骨关节炎的新型药物靶点和治疗机遇
研究人员对近200万人的基因数据进行深入分析完成了迄今为止最大规模的全基因组关联研究（GWAS），他们挖掘出了超过900个与骨关节炎相关的遗传关联。
2025-04-12
Science：复旦大学郁金泰团队发现帕金森病全新治疗靶点，并利用AI找到潜在治疗药物
该研究首次发现了帕金森病（PD）的全新治疗靶点——FAM171A2，并利用基于人工智能的蛋白质结构预测和虚拟筛选技术，成功找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物。
2025-02-22
Nat Immunol：遗传修饰的自然杀伤性细胞有望在人类癌症免疫疗法中展现巨大希望
来自西班牙庞培法布拉大学等机构的科学家们找到了一种方法让NK细胞能突破肿瘤的防御，并重新获得战斗的力量。
2025-04-08
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17
Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
2025-02-14