造血干细胞最新研究进展（第4期）
2019年4月27日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干细胞在骨髓移植和疾病治疗方面有重要作用。1988年法国的
自体造血干细胞基因疗法！OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
诱导多能干细胞“异体移植”安全性获得确认，患者恢复良好！
来源：新华社、中国新闻网、日本共同社2019年4月18日新华社东京4月18日电 日本科研团队18日报告说，他们在两年前为5名眼疾患者移植了异体诱导多能干细胞（iPS细胞）培育出的视网膜细胞，目前已可确认这一临床研究的安全性，受试者没有发生明显的排异反应和副作用。日本理化学研究所项目带头人高桥政代表示：“我们认为(该研究)的安全性已得到确认。对于用在哪些病例效果好等问题，将启动新的临床研究。”诱导多
干细胞疗法又有新进展，有望替代肾脏移植手术！
近日，维克森林再生医学研究所（WFIRM）科学家们在研究利用治疗性细胞来修复的方式治疗肾脏相关疾病，目前在临床研究中获得初步成效，有望将来代替肾脏移植术。研究者向疾病肾脏注入了人体羊水干细胞。10周后通过测量废物水平，发现肾脏功能有所改善。“我们的结果表明，这种现成可得的干细胞，有望为受慢性和衰弱性肾脏疾病折磨的患者提供替代疗法。”这项研究的主要作者之一、WFIRM再生医学教授James J. Y
一线治疗符合干细胞移植的多发性骨髓瘤！强生Darzalex+VTd新组合方案在欧盟提交上市申请
2019年3月29日讯 /生物谷BIOON/ --强生旗下杨森制药近日宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份II类变更申请，寻求批准Darzalex (daratumumab) 联合硼替佐米（bortezomib）、沙利度胺（thalidomide）及地塞米松三药方案（VTd），一线治疗符合自体干细胞移植（ASCT）条件的新诊多发性骨髓瘤（MM）患者。值得一提的是，这也是强生寻求一线治疗符合AS
一线治疗符合干细胞移植的多发性骨髓瘤！强生Darzalex+VTd新组合方案在美国提交上市申请
2019年3月27日讯 /生物谷BIOON/ --强生旗下杨森制药近日宣布向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份补充生物制品许可（sBLA），寻求批准Darzalex (daratumumab) 联合硼替佐米（bortezomib）、沙利度胺（thalidomide）及地塞米松三药方案（VTd），一线治疗符合自体干细胞移植（ASCT）条件的新诊多发性骨髓瘤（MM）患者。值得一提的是，此次sBL
研究揭示人胚胎干细胞来源的心血管前体细胞移植对急性心肌梗死的保护作用
3月11日，Antioxidants Redox Signaling 在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所杨黄恬研究组题为Human Embryonic Stem Cell-Derived Cardiovascular Progenitors Repair Infarcted Hearts through Modulation of Macrophages via Activati
Science：中美科学家揭示AIBP介导的胆固醇外流调节造血干细胞的命运
2019年3月3日讯/生物谷BIOON/---在脊椎动物中，造血干/祖细胞（hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC）通过产生全部的血细胞谱系来维持造血输出。之前的研究已表明血管在发育期间的HSPC特化中起着至关重要的作用。在胚胎发生期间，HSPC由位于背主动脉（dorsal aorta, DA）底部的一个罕见的内皮细胞群体产生。早前的研究已表明作为一种载脂
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使