CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
眼科干细胞疗法！ReNeuron视网膜祖细胞治疗视网膜色素变性(RP)快速、显著、持续提高视力
2019年04月29日/生物谷BIOON/--ReNeuron Group公司是细胞疗法开发领域的全球领导者，致力于利用其独特的干细胞技术开发“现成的（off-the-shelf）”干细胞疗法，而无需免疫抑制药物。该公司的先导临床候选疗法正开发用于治疗中风所致残疾以及致盲疾病视网膜色素变性（RP）。近日，该公司在加拿大温哥华举行的第六届视网膜细胞和基因治疗创新峰会上公布了正在进行的人视网膜祖细胞（
Celularity凭借胎盘干细胞或将引领细胞疗法规模制造新时代
4月11日，Celularity公司宣布签订了一项长期租赁协议，将在新泽西州建立一个14.5万平方英尺的先进细胞制造和研究设施。该公司正在开发利用人胎盘干细胞衍生的同种异体细胞疗法。作为全球制药巨头Celgene(新基)的衍生公司，Celularity自成立以来就受到了业界广泛的关注。去年2月，该公司宣布已获得2.5亿美元的投资。公司计划利用这笔资金加速细胞和组织再生疗法，以解决癌症、
Editas达成研发协议 CRISPR联手干细胞技术开发新一代细胞疗法
4月4日，由基因编辑界的领军人物张锋博士创建的基因组编辑公司Editas Medicine宣布，与BlueRock Therapeutics签订了一项战略性合作和交叉授权许可协议。两家公司将各自在基因编辑和细胞疗法方面上的专长和优势进行整合，以期发现、开发、制造新型的基因工程化细胞疗法。依据协议，两家公司将互相授权对方非独家地使用CRISPR基因组编辑技术和诱导性多能干细胞（ipsCs
干细胞疗法又有新进展，有望替代肾脏移植手术！
近日，维克森林再生医学研究所（WFIRM）科学家们在研究利用治疗性细胞来修复的方式治疗肾脏相关疾病，目前在临床研究中获得初步成效，有望将来代替肾脏移植术。研究者向疾病肾脏注入了人体羊水干细胞。10周后通过测量废物水平，发现肾脏功能有所改善。“我们的结果表明，这种现成可得的干细胞，有望为受慢性和衰弱性肾脏疾病折磨的患者提供替代疗法。”这项研究的主要作者之一、WFIRM再生医学教授James J. Y
干细胞技术不断前行！我们期待更多的干细胞疗法上市，更多的患者获得救治！
2018年至2024年间，全球干细胞市场将以25.5%的复合年增长率增长，预计到2024年市值将达到4670亿美元。市场不断增长以及新干细胞疗法的兴起，不仅吸引了资本的兴趣，也为干细胞领域的从业者提供新的发展机会，更是为更多的疾病治疗带来了新机会。资本看好干细胞新疗法干细胞治疗市场包括大量参与开发干细胞治疗各种疾病的企业和研究机构等，例如人们十分熟悉的澳大利亚Mesoblast公司，他们开发的用于
Science：中美科学家揭示AIBP介导的胆固醇外流调节造血干细胞的命运
2019年3月3日讯/生物谷BIOON/---在脊椎动物中，造血干/祖细胞（hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC）通过产生全部的血细胞谱系来维持造血输出。之前的研究已表明血管在发育期间的HSPC特化中起着至关重要的作用。在胚胎发生期间，HSPC由位于背主动脉（dorsal aorta, DA）底部的一个罕见的内皮细胞群体产生。早前的研究已表明作为一种载脂
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
更多的干细胞疗法即将问世，全球市值将超4600亿美元！
根据报告显示[1]，2018年至2024年间，全球干细胞市场将以25.5%的复合年增长率增长，预计到2024年市值将达到4670亿美元。诱导多能干细胞（iPSC）作为替代胚胎干细胞的新选择、市场不断增长以及新干细胞疗法的兴起，不仅吸引了资本的兴趣，也为干细胞领域的从业者提供新的发展机会，更是为更多的疾病治疗带来了新机会。资本看好干细胞新疗法干细胞治疗市场包括大量参与开发干细胞治疗各种疾病的企业和研
靶向聚焦癌症干细胞有望开发出癌症治愈疗法
2019年2月21日 讯 /生物谷BIOON/ --如今很多癌症仍然是一种可怕、基本无法治愈的疾病，化疗和放疗的副作用常常会让患者的治疗看起来比较糟糕，而且患者也会面临癌症复发和肿瘤扩散的威胁；癌症治疗依然沿用着一种近乎中世纪的方法，即切开、烧伤或毒化；如果肿瘤无法通过手术进行切除的话，随后研究者就会利用放射线灼伤或化疗来毒化肿瘤，因此癌症疗法对于患者而言仍然是一种望而生畏的手段，而对于引发全球人