首创核输出抑制剂selinexor在不适合干细胞移植和CAR-T疗法患者中疗效强劲
2019年06月21日讯 /生物谷BIOON/ --Karyopharm Therapeutics是一家临床阶段的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日。该公司在瑞士卢加诺举行的2019年国际恶性淋巴瘤会议（ICML）上公布了靶向抗癌药selinexor治疗弥漫性侵袭性淋巴瘤的IIb期SADAL研究的最新数据。该研究在既往已接受至少2种多药方
造血干细胞移植可能引起的GVHD，间充质干细胞来救！
什么是移植物抗宿主病（GVHD）？用所有人都能听得懂的话简单点讲，就是“排异反应”，不过是器官/血液捐献者的免疫细胞对被移植者的“攻击”。它可能发生在器官移植时，可能发生在造血干细胞移植时，甚至输血也可能引发移植物抗宿主病。发生率还不低，大约在30%~45%左右。GVHD：移植成功之路的“拦路虎”2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准了已上市药物ibrutinib用于治疗造血干细胞移
科学家绘制造血干细胞扩增组织的3D转录组图谱
血液系统中贮藏着一种具有自我更新、分化成各种血细胞潜能的成体干细胞，称为造血干细胞，它能够维持机体长久造血和组织稳态。造血干细胞移植是恶性血癌的有效治疗手段，但干细胞来源不足成为限制该治疗广泛应用的瓶颈。因此，造血干细胞的发育，尤其是造血干细胞扩增的研究备受关注。然而，现在的研究主要集中在特定细胞群体或关键因子的“线性化”或“平面化”解析，缺乏全面“立体化”的分析。从系统生物学角度解析
造血干细胞最新研究进展（第4期）
2019年4月27日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干细胞在骨髓移植和疾病治疗方面有重要作用。1988年法国的
自体造血干细胞基因疗法！OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Cell Rep：靶向作用干细胞样细胞有望抑制卵巢癌复发
2019年3月15日 讯 /生物谷BIOON/ --卵巢癌并不是一种最常见的癌症类型，但其却属于致死性最高的一类癌症，其复发率大约为70%，近日一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自匹兹堡大学等多个机构的科学家们通过研究成功利用一种新型药物杀灭干细胞样的卵巢癌细胞，从而就有效遏制了卵巢癌的复发。图片来源：Nephron /Wikipedia. CC BY-SA 3.0文章中
Science：中美科学家揭示AIBP介导的胆固醇外流调节造血干细胞的命运
2019年3月3日讯/生物谷BIOON/---在脊椎动物中，造血干/祖细胞（hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC）通过产生全部的血细胞谱系来维持造血输出。之前的研究已表明血管在发育期间的HSPC特化中起着至关重要的作用。在胚胎发生期间，HSPC由位于背主动脉（dorsal aorta, DA）底部的一个罕见的内皮细胞群体产生。早前的研究已表明作为一种载脂
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
JCI：维生素C可以抑制肿瘤干细胞的产生！
2019年2月22日讯 /生物谷BIOON /——癌症，是一个让人闻之色变的词，会让人感到恐惧和焦虑。因此许多患癌症和接受治疗的女性会经历慢性压力和抑郁。科学家们已经在人和啮齿类动物身上的实验中发现压力会加快癌症的进展，但是并不清楚背后的具体机制。图片来源：JCI而近日一项由大连医科大学、中山大学等单位完成的发表在《Journal of Clinical Investigation》上的研究揭开了