囊获诺华临床期产品 IDEAYA拓展精准医疗研发管线
今日（10月24日），IDEAYA Biosciences宣布与诺华（Novartis）达成独家许可协议，开发和推广诺华的在研药物LXS196（新命名为IDE196）。IDEAYA是一家专注于癌症的精准医学公司，致力于为生物标志物定义的癌症群体发现和开发创新的靶向和免疫肿瘤学药物。根据协议规定，IDEAYA获得IDE196的独家临床试验和开发权利。诺华将继续其正在进行的IDE196的1
囊获2期临床基因疗法 这家公司欲革新帕金森病治疗
日前，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒（AAV-GAD），用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。帕金森病在全世界影响约1000万人，它是仅次于阿兹海默病的第二
多篇文章解读近期人类囊性化疾病研究进展！
本文中，小编整理了近期科学家们在人类纤维化疾病领域的重要研究成果，分享给大家！【1】AJRCCM：纤维化发生的机制doi：10.1164/rccm.201708-1580OC先天性肺纤维化（IPF）是一种难以治愈的肺部疾病，起因不明且治疗手段有限。目前的研究表明信号分子WNT5A对于疾病的进展具有关键的作用。如今，来自德国的研究者们发现了该分子导致纤维化疾病发生的内在机制。IPF伴随着胞外小泡的数
囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线
今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通过收购Celenex公司，它从全国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大学（Ohio State University）获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6，CLN3，和CLN8 Batten病（Batten disease）的主打研究项目
Nat Commun：科学家开发出特殊的运输工具 有望帮助治疗癌症等多种疾病
2018年9月5日 讯 /生物谷BIOON/ --100多年前，德国诺贝尔奖得主保罗-埃尔利希推广了一种“魔弹”（magic bullet）的概念，即临床医生能利用这种方法来靶向作用入侵机体的外来微生物，同时还不损伤机体其它部位的健康；如今尽管化疗能作为治疗癌症的有效靶向疗法，但患者常常会面临一些不良的副作用，近日，来自密苏里哥伦比亚大学的科学家们就通过研究开发了一种特殊的基于核酸的纳米结构，来靶
Oncogene：利用一种新型药物运输系统来运输抗癌药物有望降低肿瘤尺寸
2018年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --癌细胞常被分为两大类，即癌细胞和癌症干细胞（CSCs），癌症干细胞与癌症进展及扩散直接相关，因此根除癌症干细胞对于有效治疗癌症非常关键，然而由于癌症干细胞经常会对化疗和放疗产生耐受性，因此这些癌症通常很难治疗。图片来源：Osaka University近日，一项刊登在国际杂志Oncogene上的研究报告中，来自大阪大学和东京工业大学的科学家们通过
尼克酸可逆甲酯化参与NAD在植物组织间的长距离运输
NAD (尼克酰胺腺嘌呤二核苷酸) 作为电子传递载体（辅酶）参与众多的氧化还原反应，为广大科研人员所熟知。NAD消耗酶的发现再次引起科研人员对其补救合成途径研究的热情。与哺乳动物中的NAD两步补救合成途径不同，其在陆生植物中是四步反应的Preiss-Handler途径；同时植物中特异性存在多种尼克酸（nicotinate，NA）的衍生物（糖基化，甲基化等）。迄今为止，关于NA衍生物在植
PLoS ONE：磁性颗粒能够靶向运输药物，帮助治疗脊椎损伤
2018年7月30日 讯 /生物谷BIOON/ --因肿瘤或骨质疏松症而患有脊椎断裂的患者通常会接受“椎体后凸成形术”治疗，即向断裂处注入手术间质。虽然这种疗法能够稳定谷歌，但肿瘤患者仍旧会受到脊椎瘤的影响，而且常规的化疗难以治疗。如今，在来自UIC的研究者们发表在最近一期的《Plos One》杂志上的研究中，作者们向手术间质中加入了磁性颗粒，进一步通过指导磁性纳米颗粒直接进入骨骼断裂处附近的伤口
科学家开发新型金属有机框架疫苗：无需冷链运输 结构似积木
接种疫苗是预防疾病最安全的方法。然而，许多疫苗暴露在室温或高温下就会失效。在缺乏可靠电力的欠发达国家，医生们难以管理完全有效的疫苗，因为“冷链”(cold chain)的中断，这是让制造商提供疫苗给病人的有效运输途径。即使在比较发达的地区，生产和销售疫苗的80%的成本都与保持疫苗低温有关。冷链运输的这些挑战会阻止患者获得挽救生命的免疫接种，增加全球流行病的风险。在2018年
Nature：成功地在体外重建出负责纤毛内运输的蛋白复合物
2018年7月8日/生物谷BIOON/---每个活的有机体都产生细小的被称作纤毛的细胞突起。鞭毛虫需要它们移动，蛔虫需要它们寻找食物，精子需要它们移向卵子。纤毛在肺部中形成保护性的细绒毛，并在胚胎内的器官分化中起着至关重要的作用。如今，在一项新的研究中，来自德国慕尼黑技术大学（TUM）的研究人员重建出负责纤毛内运输的蛋白复合物---鞭毛内运输复合物（intraflagellar-transport