柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
研究提出可用于癌症驱动基因识别的图机器学习模型
该模型通过构建精准的癌症基因调控图谱，有望为个性化医疗和精准药物研发开辟新途径。同时，该模型在整合多组学数据和复杂网络分析方面的优势，使其具备跨疾病和跨领域应用的潜力。
2025-01-18
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
研究提出准确识别基因组间直系同源共线性的新方法
中国科学院昆明植物研究所研究员马永鹏团队联合国际、国内科研机构开发了直系同源指数（OI），以度量共线性的直系同源水平，其定义为种间共线性区块内直系同源基因的占比。
2025-05-02
研究揭示弓形虫分化发育基因的表达调控作用
这一发现揭示了一个全新的核蛋白复合物在弓形虫分化发育中的关键作用，为理解弓形虫在不同发育阶段的精准基因表达调控提供了新视角，也为设计阻断弓形虫传播的疫苗与药物提供了新思路。
2025-01-01
Science：细菌中的跳跃基因或能靶向作用并控制染色体末端的功能
来自康奈尔大学等机构的科学家们通过研究发现了一种全新的机制，揭示了这些“基因黑客”如何在细菌中生存和传播，这一发现或会对生物技术和药物开发产生重大影响。
2025-03-25