贺建奎敲掉的CCR5基因有哪些作用?新型抗体leronlimab(PRO140)启动8项癌症临床前研究
2019年2月25日讯 /生物谷BIOON/ --CytoDyn是一家专注于开发新型人源化CCR5单克隆抗体leronlimab（PRO140）用于多种治疗适应症的生物技术公司。近日，CytoDyn公司宣布其位于美国费城的新实验室将在该公司首席医疗官兼副董事长Richard G. Pestell博士的领导下，启动8项临床前研究，评估leronlimab治疗多种类型癌症，包括：黑色素瘤、胰腺癌、乳腺
美国FDA授予Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）优先审查资格
2018年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司，专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Edsivo（celiprolol）的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年6月25日。Edsivo用于治
Nature重磅发布：“2018年度十大人物”名单，贺建奎位列其中
今日，Nature发布了“2018年度十大人物”榜单，入围的10位大咖都是对科学界产生重大影响的人士。其中，有三位生物医学领域的3位科学家入围，包括此前因为“首例基因编辑婴儿”事件在整个学界乃至全球掀起争议的中国科学家贺建奎。Nature特写板块主编Rich Monastersky评价说：“从发现超导态到饱受批评的人类基因编辑，这10大人物的故事囊括了今年最重要的科学事件。”他认为，这
《自然》：贺建奎的回应未尽如人意
贺建奎公开回应基因组编辑婴儿相关争议，但伦理问题依然悬而未决。中国科学家贺建奎在宣布协助创造了世界首例基因组编辑婴儿（一对双胞胎女婴）之后，于近日现身第二届国际人类基因组编辑峰会。面对来自各方的起诉威胁和科学界内外的各种质疑，贺建奎走上了讲台，对其研究所涉的伦理问题以及他公布研究结果的方式做出了解释。在此之前，除了几段YouTube视频，他的研究工作从未以公开方式呈现过。科学家对他的出席表示欢迎，
贺建奎团队另一项基因编辑研究：或涉四百个三原核人类胚胎
11月26日，来自深圳的科学家贺建奎宣布，两名基因被编辑过、能够对艾滋病免疫的女婴日前在中国出生。这一消息震惊了学术界和公众，专家称两名女婴可能面临潜在健康风险。该研究的伦理审查备受人们质疑。贺建奎团队另一个使用人类胚胎进行基因编辑的临床试验被曝光。他们计划对400个人类胚胎进行操作，以研究不孕不育等疾病，目前正在进行中，“实验结果暂不公开。”实验募集到的胚胎数量未知。《人类废弃胚胎，
亨廷顿氏症或许在患者出现症状之前就已经“悄悄”发生了！
2018年9月19日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿氏症（Huntington’s disease）通常是由亨廷丁（Huntingtin）基因的改变所引发，该疾病的遗传方式意味着患者的孩子有50%的概率会受到该病影响，但这对于遗传性疾病或许是不寻常的，当患者开始出现症状时已经是中年了，即30至50岁之间。亨廷顿氏症是一种神经变性疾病，也就是说，当患者发病后，其大脑中特定的神经细胞会发生丢失，
重庆大学贺耘教授团队研究成果在Nature子刊发表
2018年9月4日，重庆大学（CQU）药学院贺耘教授团队与重庆医科大学附属儿童医院和清华大学盖茨基金全球健康药物研发中心合作，在Springer Nature杂志社出版的《Nature Communicaitons》（Nature子刊，2018年影响因子： 12.35）上发表了研究题为“Total Synthesis and Antimicrobial Evaluation
科学家找到了治疗阿尔茨海默氏症的新方法
在漫长的道路上有许多挫折，希望找到一种治疗方法，可以减缓或阻止阿尔茨海默氏症，但一项新的尝试提供了一线希望。研究人员报告说，一种名为BAN2401的实验性药物可以减缓阿尔茨海默病患者30%的智力下降。它似乎还能清除大脑中的淀粉样蛋白斑块，这些斑块长期以来一直与这种毁灭性的疾病有关。然而，试验对2017年公布的药物数据的后续研究，规模很小，问题和警告依然存在。阿尔茨海默氏症协
突破：研究人员修复阿尔茨海默氏症基因
开创性的研究首次表明，最广为人知的阿尔茨海默病遗传风险因子是如何在人类脑细胞中产生信号的。此外，科学家们成功地纠正了这种基因并消除了它的有害影响。广泛研究了载脂蛋白(APOE)基因在阿尔茨海默病发展中的复杂作用。例如，研究人员知道，有一份APOE4基因变体的拷贝会使患老年痴呆症的风险增加两到三倍。而且，拥有两份这种基因变体，人们的风险就会高出12倍。通常，APOE的作用是为创建相同名称的蛋白质提供
首个人类试验发现基因疗法治疗庞贝氏症中肺功能障碍是安全的
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会近日来自佛罗里达大学健康系统（Universityof Florida Health）的研究者们发现，一种治疗早发型庞贝氏症（Pompe disease）呼吸问题的基因疗法在首个人体试验中被证明是安全的。这种遗传病会造成一种复合糖在细胞内积聚，导致肌肉和神经细胞功能异常。该疗法使用一种无害的腺相关病毒将受影响基因的功能性拷贝递送到存在呼