Nature：科学家揭示为何唐氏综合征患儿患白血病风险较高？
本文中，研究人员所提供的单细胞、多组学资源提供了唐氏综合征胎儿造血过程的高分辨率分子图谱，并揭示了导致共发生血液疾病的重要调控重组机制。
2024-10-02
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
Science子刊：一种称为SR-18292 的小分子有望治疗镰状细胞病
研究表明，将一种小分子与羟基脲结合使用，可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。
2024-08-12
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Cell Stem Cell：张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病
研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明，经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。
2023-11-22
Int J Biol Sci: 靶向Smad3信号治疗2型糖尿病和糖尿病肾病
本研究结果表明靶向Smad3可能是一种治疗T2D和T2DN的新方法。重要的是，如果早期给予抗smad3治疗，T2D是可以预防的，在糖尿病前期更有利。
2024-03-29