Nat Commun：基因编辑疗法有望高效治疗莱伯氏遗传性视神经病变
这是世界上首个在活体线粒体疾病模型中证明基因编辑治疗效力的研究，为长期缺乏有效治疗手段的患者带来了新的可能性和希望。
2026-02-23
Nat Cancer：老药焕新生——低剂量甲地孕酮为乳腺癌激素治疗“加buff”！
研究者表示，这为低剂量甲地孕酮提供了两种潜在的改善乳腺癌结局的机制：缓解潮热从而帮助坚持治疗，以及直接的抗增殖效应。
2026-01-17
资本热涌下的冷思考：In Vivo 细胞治疗研发、临床、监管关键点如何破局？
In Vivo细胞治疗研发、递送、CMC、注册、临床全流程关键点实战培训，2026年2月7日-8日北京召开！
2026-01-13
Am J Gastroenterol：单克隆抗体在治疗罕见肝病方面显示出良好的效果
Neboditug是一种实验室制造的抗体，旨在阻断一种称为CCL24的蛋白质。这种蛋白质通过与肝脏中的某些炎症细胞相互作用，在炎症和瘢痕形成中发挥作用。
2026-01-06
唐亚梅教授团队新研究提出卒中治疗优化方案
该研究证实发病24小时内的急性前循环大血管闭塞患者血管成功再通后，动脉内阿替普酶溶栓可安全改善患者神经功能预后结局，为改善患者预后提供了治疗新策略。
2025-10-25
中欧医药中心深入对话英国 Catapult，开启国际先进治疗药物协同创新合作
2025-11-23
银屑病治疗迎来「年度一针」新时代？长效新药ORKA-001展现潜力
新型长效IL-23p19单克隆抗体ORKA-001 引发了高度关注，一年仅需注射一次的超长效药物，预示着银屑病的治疗可能向“年度一针”迈进。
2025-12-24
Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Cell系列综述：复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化，为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。
2025-09-25