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罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)

2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导候选基因疗法KB103(bercolagene telserpavec)治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的再生医学先进疗法资格(RMAT)。此次RMAT资格的授予,是基于来自GEM-1和GEM-2

2019-06-27

首创局部基因疗法KB103治疗大疱性表皮松症(DEB) II期临床获得成功

2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司,近日公布了候选基因疗法KB103(bercolagene telserpavec)治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)安慰剂对照II期研究(GEM-2)的积极结果,以及来自I期研究(GEM-1)的最新数据。数据发布后,公司股价应声飙升超过40%。首席调查员、斯

2019-06-26

利用单细胞拉曼光谱研究土壤磷微生物取得进展

磷是一种至关重要但不可再生的资源。磷肥是作物生长必需三大营养元素(氮、磷、钾)之一,但磷矿是有限资源,据估计,以目前的磷矿储备,大概还能继续开采100年,因此,磷又被称为“正在消失的元素”。随着长期大量的磷肥施用,土壤中积累了大量固定态磷,大大降低了磷素的生物有效性,加剧了磷资源短缺的问题,对土壤固定态磷的活化成为未来发展可持续农业和磷肥利用的重要战略。微生物是土壤元素循环的发动机,解磷微生物可以

2019-05-18

Krystal营养不良性大疱性表皮松症基因疗法获快速通道认定

 5月24日,专注于罕见皮肤病的局部和皮内治疗通用型基因疗法开发的美国生物公司Krystal Biotech公布称,美国FDA已授予KB103用于营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)治疗的快速通道认定。KB103是首个局部应用的基于单纯疱疹病毒1(HSV-1)的基因疗法,利用基因工程将人的胶原蛋白递送至患有DEB的患者。DEB是由第七型胶原蛋白(COL7)基因突变引起的皮肤病。由于COL

2018-05-25

看看最新研究怎么

2018年4月10日讯 /生物谷BIOON /——癌症不可怕,可怕的是癌症发生转移。据估计,癌症转移导致了80%以上的癌症相关死亡。因此,研究并治疗癌症转移非常重要。那么癌症是如何发生转移,何时发生转移的呢?这似乎还是一个未解之谜!小编在此为大家总结了癌症转移的最新研究进展,分享给大家。【1】Cancer Res:代谢酶参与乳腺癌转移 或可成为提高治疗效果的新靶点DOI: 10.1158/0008

2018-04-10

PNAS:破解疟疾疫苗20年未之谜!找到人体细胞与疟疾病原体直接作用的蛋白质!

2018年4月15日讯 /生物谷BIOON /——科学家首次揭示了一个关于疟疾感染的疑惑,揭开了一个长期以来的无解之谜。疟疾病原体表面有一个叫做TRAP的蛋白质是一个高度受重视的治疗靶标,但是它如何与人类宿主细胞相互作用仍然是个秘密。来自威康桑格研究所的科学家们已经发现了人类细胞表面的一个受体可以与TRAP相互作用引导它在人体内运动。图片来源:CDC这项研究结果于近日发表在PNAS上,将帮助开发出

2018-04-15

科学家破译IL-23十五年未的秘密!揭示了自身免疫疾病的关键机理!

2018年1月22日讯 /生物谷BIOON /——近日,一个由VIB-UGent炎症研究中心Savvas Savvides教授领导的国际团队揭示了包括牛皮癣、风湿性关节炎和克罗恩病在内的自身免疫疾病和炎症疾病的关键分子机制。通过聚焦于免疫调节因子IL-2,他们发现它的促炎活性强烈依赖于其受体IL-23R在结构上激活它。这项研究成果于近日发表在Immunity上。图片来源:Immunity过去数十年

2018-01-22

Diabetes:新研究发现偶联蛋白可控制胰腺发育

2018年1月2日 讯 /生物谷BIOON/ --最近,来自法国的研究人员在国际学术期刊Diabetes上发表了一项最新研究进展,他们发现一种线粒体解偶联蛋白能够影响小鼠胰腺的发育,该研究对于深入理解胰腺发育过程,揭示糖尿病可能的遗传和发病机制都有重要帮助。线粒体蛋白UCP2是解偶联蛋白(UCP)家族中的一员,尽管被叫做解偶联蛋白,但普遍认为UCP2发挥的是代谢物转运作用而非解偶联。之前的研究发现

2018-01-02

“头移植模型”论文称换头术可行 业内疑两大问题未

 11月21日,“换头术”的倡导者、哈尔滨医科大学教授任晓平在一场见面会上称,团队在科学领域取得重大突破, “完成了人类第一例头移植外科实验模型”。简短的见面会上,任晓平没有详述移植的具体细节,而是反复强调这次移植的重要意义,或自宣,或援引多个世界级外科杂志主编的高度评价,诸如“很了不起”、“里程碑式的”、“医学领域的阿波罗登月”……任晓平说,本次头移植实验模型相关的数据、过程和结果都发

2017-11-22

锐观察 | 聚焦5个问号 高春透说中国医院排行榜

11月11日,一年一度被业内外关注的复旦版“中国医院排行榜”和“中国医院专科声誉排行榜”在上海发布。历经八年,该排行榜早已成为复旦大学医院管理研究所每年11月为医界奉上的一道菜。无论这道菜被人们当做饕餮大餐,还是开胃甜点,都已被业内外习以为常,并越来越受到认可。对于医院,排行榜是学科建设的标杆和动力;对于患者,有利于找到合适的就诊机构。榜单发布当天,健康界访谈了复旦医院管理研究所所长、中国医院排行

2017-11-14