多篇文章深入剖析肌营养不良性心脏病发生的分子机制
近日，来自斯坦福大学医学院的研究人员通过研究发现，进行性的端粒缩短或许会促进心脏功能减弱及变大，而这会直接导致很多杜氏肌营养不良症患者直接死亡，研究者发现，这种端粒缩短尤其会发生在实验室培养的疾病模型小鼠的心肌细胞中，而且端粒缩短还诱发DNA的损伤进而会导致细胞线粒体功能衰退，最终，心肌细胞就无法有效向全身泵出血液作为营养供给了。
Diabetes Care：下降的CD34+干细胞数量可预测2型糖尿病病人的不良心血管事件
在一项新的研究中，来自意大利帕多瓦大学的研究人员发现下降的循环CD34+干细胞基准水平可预测2型糖尿病患者的不良心血管事件。
医疗器械不良事件报告不力 FDA计划采取新措施
去年以来，多起医疗器械事件引起了FDA的高度重视。FDA在调查了17个医院相关问题后认为有必要改变现有医疗器械不良事件汇报机制。去年FDA发现一种名为子宫肌瘤分碎术的相关医疗设备可能存在导致肿瘤在不同女性患者群体中扩散或者是其他感染问题后，FDA下属的Center for Devices and Radiological Health启动了对17家医院的调查。
Summit携手Sarepta开发新型杜氏肌营养不良药物
杜氏肌营养不良症（DMD）是许多罕见病药物公司竞相追逐的对象。不久前FDA批准了Sarepta公司开发的Exondys 51用于治疗特定基因突变型的DMD患者。这一决定引起了业内的广泛争议。现在有消息传出，Sarepta公司已经和英国的Summit公司签订合作协议开发治疗该疾病的新型疗法，整个合约协议最高达到5亿8千万美元之多。
治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准
日前，美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定，在经过了一年多的考虑和争论后，随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足，如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。
首个杜氏肌营养不良症新药获FDA加速批准
今日，业内传来重磅新闻——美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的新药 Exondys 51（eteplirsen）注射液，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这也是首个经FDA批准用于治疗该疾病的新药。▲DMD主要影响男性（
说你行你就行：FDA批准首款杜氏营养肌不良症（DMD）药物Eteplirsen
【新闻事件】：昨天FDA批准了首款DMD药物，SareptaTherapeutics的RNA药物Eteplirsen（商品名Exondys51），用于治疗DMD的一个亚型，即外显子51跳跃型（可从商品名看出），这类患者约占DMD的13%。Sarepta股票今天暴涨7
这款中药注射剂，新增8大不良反应，新生儿、幼儿禁用！
茵栀黄注射液每年几亿的销售额，其中有很多是新生儿消费的，主要用于退黄疸，包括注射液！8月31日，国家食药监总局修改茵栀黄注射液药品说明书，在禁忌项下标注“新生儿、幼儿禁用”。这是和睦家药房医院主任冀连梅
PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准
近日，PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna获得NICE批准用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。