辉瑞杜氏肌营养不良药物临床II期失败 两项研究均终止
制药巨头辉瑞近日宣布，将终止单抗药物domagrozumab（PF-06252616）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）正在进行中的两项临床研究：一项II期安全和有效性研究（B5161002）和一项开放标签扩展研究（B5161004）。B5161002是一项2年期、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究，在121例6-15岁DMD男孩（不论其潜在基因突变情况如何）中开展，旨在评估每月
PNAS：肠道微生物紊乱导致青少年慢性营养不良
2018年8月25日 讯 /生物谷BIOON/ --慢性营养不良，往往伴随着小肠组织的炎症。五岁以下的儿童容易受到上述疾病的困扰，这也是低收入国家儿童死亡率最高的疾病之一。在最近的一项研究中，来自法国巴斯的研究所的研究者们揭示了慢性营养不良的内在机制，并为该疾病的治疗提供了新的选择。在这项研究中，作者们第一次揭示了慢性营养不良儿童肠道微生物菌群发生了紊乱，相关结果发表在最近一期的《PNAS》杂志上
如何正确看待疫苗的不良反应
公众要正确看待疫苗的获益和风险，科学看待不良反应，不要因噎废食。在漫长的历史进程中，人类一直在遭受着传染病的威胁。有时数以万计、亿计的生命会因为传染病而消失。正是由于疫苗的出现，给人类提供了一道免疫屏障，保护着人类生命。北京华信医院（清华大学第一附属医院）保健科副主任医师郑东旖对有些人对疫苗产生恐慌和抵触情绪介绍说，时至今日，传染病仍在威胁人类健康，是疫苗降低了
Axovant收获沉默替代基因疗法 用于眼咽肌营养不良症
7月8日，Axovant Sciences宣布该公司已获得Benitec Biopharma公司用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）的研究性沉默替代（Silence & Replace）基因治疗项目的全球独家权利，并已开展在神经系统疾病中另外五种基因治疗产品的研究合作。沉默替代基因治疗技术旨在在单一载体构建体中实现DNA指导的RNA干扰（沉默）以及基因的功能性拷贝（
PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良（DMD）II期临床成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是，数据还显示，Translarna治疗的患者在第28周和第52周的
每天睡眠不足6小时或高于10小时都会对机体健康产生不良影响
2018年6月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志BMC Public Health上的研究报告中，来自汉城国立大学医学院的科学家们通过对133，608名年龄在40-69岁之间的韩国男性和女性进行研究发现，每天睡眠不足6小时或高于10小时或与机体代谢综合征发生直接相关。图片来源：medicalxpress.com研究者表示，相比每天睡眠6-7小时而言，睡眠不足6小时的男性
加拿大评估含钆对比剂脑部沉积风险以及潜在的脑和神经系统不良反应
2016年，基于发表的研究表明重复使用含钆对比剂（GBCA）会造成钆在脑部蓄积，加拿大卫生部对钆在脑部蓄积的风险和潜在的神经系统不良反应进行了评估，认为钆脑部蓄积对神经系统的影响尚不明确。2017年，基于欧洲药品管理局的评估结果、企业的报告和发表文献等来源的新信息，加拿大卫生部启动了第二次评估，用于确认是否有证据支持采取进一步监管措施。目前在加拿大上市销售的GBCA根据化学结构的不同，
Krystal营养不良性大疱性表皮松解症基因疗法获快速通道认定
5月24日，专注于罕见皮肤病的局部和皮内治疗通用型基因疗法开发的美国生物公司Krystal Biotech公布称，美国FDA已授予KB103用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）治疗的快速通道认定。KB103是首个局部应用的基于单纯疱疹病毒1(HSV-1)的基因疗法，利用基因工程将人的胶原蛋白递送至患有DEB的患者。DEB是由第七型胶原蛋白(COL7)基因突变引起的皮肤病。由于COL
Open Biol：癌细胞如何在营养不良的状况下生长繁殖？
2018年5月8日 讯 /生物谷BIOON/ --癌症研究领域的其中一个秘密就是肿瘤细胞如何在血液和营养状况不良的情况下存活并且生长，近日，来自弗林德斯大学和纽卡斯尔大学的科学家们通过研究系统性地绘制了相关的核心基因图谱和生物学图谱来解释癌细胞如何在营养压力状况下得以生存并繁殖，相关研究刊登于国际杂志Open Biology上。图片来源：Flinders University文章中，研究人员提出了
抗癫痫药物的不良反应
癫痫病是目前比较难治的疾病，大多数患者在治疗的时候会选择药物治疗的方法，这是最有效的治疗方法，大多数患者通过药物治疗可以得到控制，但是有部分患者在服药后会产生一些副作用，给患者带来严重的伤害。那么抗癫痫药物会产生哪些不良反应呢？是药三分毒，任何药物都是有不良反应的，抗癫痫药物也不例外。对于抗癫痫药物的不良反应要有正确的认识，不能忽视抗癫痫药物不良反应的存在，也不能认为抗癫痫