首个眼科基因疗法！诺华Luxturna获欧盟批准，治疗RPE65突变所致遗传性视网膜疾病
2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Luxturna（voretigene neparvovec），这是一种一次性基因疗法，用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者，恢复和改善视力。此次批准，使Luxturna成为欧洲获批治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的首个基
Nat Genet：一种新技术有望帮助阐明诱发胶质母细胞瘤的分子机制
2018年11月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自康奈尔大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型工具来研究胶质母细胞瘤中的活性遗传工具，文章中，研究者在不同类型的肿瘤中鉴别出了关键的开关，包括与患者生存期长短的遗传开关等。图片来源：Wikipedia/CC BY-SA 3.0胶质母细胞瘤是一种源于大脑或脊髓的恶性肿瘤
Cell：DNA碱基修饰或是胶质母细胞瘤如此致命的罪魁祸首
2018年11月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自耶鲁大学和加利福尼亚大学的科学家们通过联合研究发现，基因组中小片段区域上DNA的简单修饰或许就能让胶质母细胞瘤变得非常致命。图片来源：stock.adobe.com胶质母细胞瘤是一种非常致命性的脑瘤，患者的生存率仅有3-6个月，主要的罪魁祸首就是患者机体中存在一类特殊的肿瘤细胞，这类细胞会对标准
首创"分子特洛伊木马"：治疗胶质母细胞瘤比现有药物好太多！
Medicenna是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，专注于开发及商业化新型、高度选择性的IL-2、IL-4、IL-13超级因子以及首创的增强细胞因子（EC）用于广泛类型癌症的治疗。近日，该公司公布了实验性药物MDNA55治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的IIb期临床研究的积极数据。该研究是一项开放标签研究，由美国德克萨斯癌症预防和研究所（CPRIT）提供部分资助，在52例接受先前治疗后
脂肪或是胶质母细胞瘤复发及产生侵袭性的元凶
2018年10月23日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自卡迪夫大学和佛罗里达大学的科学家们通过研究发现，脂肪或许是脑癌肿瘤生长的动力。当研究人员对胶质母细胞瘤中不同类型的细胞进行分析后，他们深入研究阐明了推动癌细胞分裂的机制，这或为后期开发有效靶向作用恶性脑癌的新型疗法提供了新的线索和希望。图片来源：Christaras A/ Wikipedia研究者Florian Siebzehnrub
甲状腺激素水平竟调节人视网膜中三种视锥细胞的产生
2018年10月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国约翰霍普金斯大学的研究人员从头开始构建出人类视网膜类器官，从而确定出让人们看到颜色的细胞是如何产生的。相关研究结果发表2018年10月12日的Science期刊上，论文标题为“Thyroid hormone signaling specifies cone subtypes in human retinal organoid
Nature子刊：对源自畸胎瘤的成纤维细胞进行基因改造，可在体内促进骨再生
2018年10月5日/生物谷BIOON/---多能性的胚胎干细胞形成所有组织类型的分化潜力是由金标准的畸胎瘤（teratoma）形成方法确定的。畸胎瘤是一种良性肿瘤，由三个胚层（外胚层，中胚层和内胚层）和未加以组装的组织混合物组成。迄今为止，人们尚不清楚在细胞介导的再生医学中源自畸胎瘤的成纤维细胞（teratoma-derived fibroblast, TDF）是否可作为骨再生的干细胞来源。在一
全球首例神经母细胞瘤患者完成CAR-NKT细胞治疗，国内张明徽教授团队启动NKT相关临床试验
近日，Cell Medica宣布全球首例儿童神经母细胞瘤患者已经成功接受了该公司在研的自体CAR-NKT疗法，同时这也是工程化NKT细胞疗法第一次应用于人体。Cell Medica是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对血液肿瘤和实体瘤的下一代CAR疗法。这项名为GINAKIT2，开放标签的I期临床研究是由Cell Medica与贝勒医学院(BCM)以及德克萨斯儿童医院合作开展的。创新的CAR
Science子刊：发现能够杀死胶质母细胞瘤的化学物KHS101
2018年8月25日/生物谷BIOON/---英国每年有2000多人被诊断患有胶质母细胞瘤（glioblastoma），而且英国议会近期讨论了这种迫切需要改善治疗方案的疾病。胶质母细胞瘤是最为致命性的癌症之一，它的五年存活率不到5%。在一项新的研究中，来自英国利兹大学等研究机构的研究人员发现一种被称作KHS101的合成化学物能够切断来自胶质母细胞瘤的肿瘤细胞的能源，从而导致这些肿瘤细胞死亡。相关研
Nat Med：缺失的免疫细胞或是有效攻击胶质母细胞瘤的关键
2018年8月20日 讯 /生物谷BIOON/ --胶质母细胞瘤会对机体免疫系统产生一种不寻常的效应，通常会导致机体中循环T细胞的数量急剧下降，而这种T细胞能够帮助驱动机体的免疫防御机制。即使目前越来越多的免疫疗法能用来刺激机体抵御肿瘤的自然防御能力，但研究人员仍然并不清楚这些T细胞的精确位置。图片来源：Alisa Weigandt for Duke Health近日，一项刊登在国际杂志Natur