第2款hATTR淀粉样变性药物在美国获批！
2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。之前，FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。此次
Alnylam在德国推出Onpattro（patisiran），治疗hATTR淀粉样变性
2018年10月03日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，在德国推出Onpattro（patisiran），用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。在美国和欧盟，Onpattro分别于今年8月10日和8月30日获批，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。Al
靶向作用星形细胞或有望治疗阿尔兹海默病等多种神经变性疾病
2018年10月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Glia上的研究报告中，来自布里斯托大学的科学家们通过研究发现，大脑中的支持细胞或能被用来愈合并且保护神经元细胞，相关研究或为科学家们开发治疗神经变性疾病的新型疗法提供新的希望。图片来源：University of Bristol如今，攻克神经变性疾病依然是现代医学面临的一大挑战。大部分神经-精神性障碍患者（比如癫痫症、阿
Eylea治疗糖尿病视网膜病变在美正式审查
再生元（Regeneron）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理眼科药物Eylea（aflibercept，阿柏西普注射液）治疗糖尿病视网膜病变（DR）的补充生物制品许可（sBLA），并已指定处方药用户收费法（PDUFA）日期为2019年5月13日。此次sBLA的提交是基于III期临床研究PANORAMA的结果。该研究是一项正在进行的关键性、双盲、随机、两年期研究，纳入了402例中度至重
JAMA Ophthalmol：视网膜异常也许可以早期预测阿尔兹海默症
2018年9月4日讯 /生物谷BIOON /——一项最新发表在《JAMA Ophthalmol》上的研究发现，具有阿尔兹海默症（AD）早期生物标记物的认知健康的个人出现了视网膜微血管异常的现象。图片来源：JAMA Ophthalmol来自圣路易斯华盛顿大学的Bliss Elizabeth O'Bryhim博士及其同事进行了这项涉及32名认知正常的参与者的病例对照研究，这些参与者接受了正电子发射断层
Leukemia：发现间变性大细胞淋巴瘤的致命弱点
2018年9月5日讯 /生物谷BIOON /——间变性大细胞淋巴瘤（Anaplastic large-cell lymphomas，ALCL）是一种与白血球相关的罕见癌症。图片来源：Leukemia一项由维也纳科学家领导的国际团队完成的最新研究发现同一种信号通路对于不同类型的ALCL中的癌细胞的生存是必需的。TYK2（酪氨酸激酶2，免疫系统的一种重要组成部分）可以通过提高Mcl1的表达量来防止凋亡
RXi制药公布视网膜瘢痕1/2期试验积极结果
近日，RXi Pharmaceuticals公司宣布旗下药物RXI-109在1/2期临床试验RXI-109-1501中取得了积极成果。此次试验是一项开放标签、多剂量、剂量递增研究，该试验共有三个剂量组，按顺序登记，分别评估注射RXI-109在晚期新生血管性年龄相关性黄斑变性（NVAMD）伴视网膜下纤维化患者中的安全性和耐受性。在这项研究中，注射RXI-109的临床效果达到了
Mol Psych：中澳科学家联合 有望开发出治疗阿尔兹海默病等神经变性疾病的新型疗法
2018年8月16日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Molecular Psychiatry上的研究报告中，来自中国第三军医大学和南澳大利亚大学的科学家们通过研究或有望开发出治疗治疗阿尔兹海默病和其它神经变性疾病的新型疗法，文章中，研究人员在细胞中发现了一种特殊的信号通路，其或能作为一种新型靶点帮助研究者开发出潜在药物来阻断患者机体大脑的退化，并改善其学习和记忆能力。图片来
Cell：可视化观察视觉信息从视网膜到大脑中的单向传播
2018年7月5日/生物谷BIOON/---据估计，大多数人的大脑有860亿个神经元，它们最终能够与任何其他的一个神经元进行双向交谈。在一项新的研究中，为了更好地了解这个迷宫般的神经网络中的神经元如何整合信息，即多个神经元如何发送和整合它们的信息到靶神经元中，来自美国贝斯以色列女执事医疗中心和波士顿儿童医院的研究人员着重关注一个罕见的情形，即信息仅沿着一个方向传播，即从视网膜到大脑传播。图片来自C
Science：利用可注射的超柔性网状电子元件在体内长期记录视网膜的电活动
2018年7月5日/生物谷BIOON/---几十年来，希望理解视网膜如何解读视觉输入的科学家们经常采用侵入性的外科手术取出动物的眼睛，然后记录眼睛视网膜中的细胞活性。如今，在一项新的研究中，来自美国哈佛大学的研究人员开发出一种新的系统，它使得在醒着的动物中长期地追踪几十个视网膜细胞的放电模式成为可能。相关研究结果发表在2018年6月29日的Science期刊上，论文标题为“A method for