Nat Biotechnol：在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变，大幅和持续地降低坏胆固醇水平
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法，它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中，来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变，成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果
Translational Psychiatry：血清素转运蛋白水平或调控抑郁症状
2021年5月11日 讯 /生物谷BIOON/ —重度抑郁症（MDD）是全世界残疾的主要原因，但该疾病的生物学基础在很大程度上仍然是未知的。目前，科学家认为大脑中低水平的5-羟色胺被认为可能是导致抑郁的原因，许多抗抑郁药通过提高大脑中的5-羟色胺来改善情绪和行为。现代抗抑郁药抑制5-羟色胺转运蛋白，从而增加了5-羟色胺的浓度。然而这些药物的作用可能会延迟数周
再生元Evkeeza在脂蛋白脂肪酶(LPL)通路基因无双拷贝突变的患者中显著降低甘油三酯水平!
Evkeeza能结合并阻断血管生成素样3（ANGPTL3）的功能，这是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质。
预防治疗有望助力实现A型血友病患者零出血目标
血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII，血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%～85%，而在所有A型血友病患者中约70%～80%的重度及90%～95%的中轻度患者体
诺和诺德IL-6抑制剂ziltivekimab：在动脉粥样硬化高危CKD患者中显著降低多种炎症生物标志物水平!
ziltivekimab有潜力成为第一个能够降低伴有ASCVD和炎症的CKD患者主要心血管不良事件风险的疗法。
O型血更易感染？510万人的超大规模研究证实血型与疾病风险之间的联系
血型是指红细胞膜上特异性抗原类型。我们通常使用两种系统来定义一个人的血型，即ABO和RhD。ABO包含四个主要血型，即A、B、AB和O型，每一种都可以是RhD阳性或RhD阴性。识别个体的血型对于安全输血是至关重要的，而且，它还被用来推断某些疾病的易感性。发表在《eLife》上的一项最新研究中，来自瑞典卡罗林斯卡医学院和瑞典隆德大学领导
罗氏重磅新药舒友立乐®在华斩获新适应症，助力更多A型血友病患者迈向“零出血”自由人生
2021年5月7日，罗氏制药中国宣布，旗下舒友立乐®（英文商品名：HEMLIBRA®，化学通用名：艾美赛珠单抗）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度A 型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。
抗体药产业化基地“赛孚士”正式开业，助力国际先进水平药物研发与生产
4月24日，江苏赛孚士生物技术有限公司（以下简称“赛孚士”）全新打造的抗体药物CDMO生产基地在泰州正式开业。这家位于泰州中国医药城的基地严格按照中国NMPA、美国FDA和欧盟EMA的GMP标准建立，实现了研究、设计、开发、分析及小试、中试、商业化生产等服务一体化，为国际先进水平的药物研发和生产又掷一子。
全球首款COVID-19干血斑检测法获FDA紧急使用特权
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，授予Symbiotica旗下自主研发产品“COVID-19自选抗体测试系统”紧急使用授权（EUA）。这是全球首款被授予EUA的家用COVID-19抗体手指干血斑（DBS）检测法。据了解，干血斑（DBS）检测主要通过手指或脚跟收集样本，无需静脉穿刺，采集后的样品可以在室温下储存，并且很容易运输
挪威研究表明：阿斯利康疫苗会引起极高水平的抗体导致血栓严重副作用
当地时间4月10日，挪威广播电视公司（NRK）报道称，挪威的研究指出，阿斯利康疫苗与血栓之间存在关联，但研究人员仍然不知道疫苗中的哪些物质会触发这种副作用。该研究人员研究了5名32至54岁的挪威患者，他们在接种阿斯利康疫苗后的10天里都出现异常的血栓现象，同时血小板数值偏低，并有3名患者死亡。该研究已经于9日在《新英格兰医学杂志》上发