Nature：艾滋病基因疗法在动物体内效果显著
2011年12月1日是“世界艾滋病日”，英国《自然》杂志网站11月30日刊登了来自美国加州理工学院等机构研究人员的最新研究成果"Antibody-based protection against HIV infection by vectored immunoprophylaxis”，他们探索出的一种艾滋病基因疗法在动物实验中取得成效。实验证明感染大剂量艾滋病病毒的实验鼠也可受到保护。
Fidelity资助进行血友病基因疗法研究
2013年11月4日讯 /生物谷BIOON/ --Fidelity生物技术公司决定资助Dimension Therapeutics进行一项关于治疗血友病的基因疗法研究。Dimension公司和ReGenX公司签订合作协议，获得了ReGenX公司的腺病毒载体NAV以整合Dimension现有的基因输送技术。 虽然这一领域有着光明前景，但是此前已经有很多类似研究在此折戟。
：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。
血友病长效抗凝血因子VIIa-CTP动物实验大获成功
Prolor生物科技公司宣布长效凝血因子Factor IIa药物（VIIa-CTP）用于治疗血友病动物实验获得成功。 对照研究评估了存活增加率、凝血酶水平以及Factor VIIa-CTP恢复情况。 研究显示通过FactorVIIa-CTP治疗，长时间出血的小鼠有很好的存活率，而且能长效生成凝血酶，一种关键凝血酶在恢复中含量很高。
Alnylam治疗血友病药物获得FDA罕用药认可
2013年8月23日讯 /生物谷BIOON/ --专门从事RNA干扰（RNAi）药物输送的Alnylam公司获得了两项FDA关于其研发的血友病药物ALN-AT3的罕用药地位认可。这两项认可分别是FDA针对ALN-AT3治疗A型血友病和B型血友病而授权的。ALN-AT3是一种用于治疗罕见血液疾病的注射用抗凝血酶。如果能获得有关机构的批准，公司希望在2014年开始临床一期实验。