Nature：艾滋病基因疗法在动物体内效果显著
2011年12月1日是“世界艾滋病日”，英国《自然》杂志网站11月30日刊登了来自美国加州理工学院等机构研究人员的最新研究成果"Antibody-based protection against HIV infection by vectored immunoprophylaxis”，他们探索出的一种艾滋病基因疗法在动物实验中取得成效。实验证明感染大剂量艾滋病病毒的实验鼠也可受到保护。
NEJM：基因疗法治疗血友病获初步成功
近日，英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》（NEJM）上报告说，用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。 据介绍，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具备正常的凝血功能。目前对这种疾病的治疗方法是定期注射第九凝血因子。
细胞移植、基因疗法或开辟艾滋病治疗新途径
2007年，蒂莫西·布朗在经过造血干细胞移植治疗白血病时，意外地治愈了艾滋病，成为世界首例艾滋病治愈患者，因为他幸运地移植到了非常罕见的携带CCR5基因突变的造血干细胞——科学家希望通过细胞移植或基因疗法研究，开辟艾滋病治疗新途径。
BiogenIdec新型血友病治疗药已经向FDA提出申请
美国食品药监局（FDA）接受了Biogen Idec公司关于重组因子IX Fc融合蛋白（rFIXFc）的生物制品申请（BLA）,这是一种治疗B型血友病的药物。 运用公司独有的新型单体Fc重组技术，FIXFc能够为B型血友病患者提供长效止血的功效。 此次申请包括B-LONG III期的一个临床研究结果。该临床研究说明rFIXF能够提供比现在标准的治疗更加长效的止血效果，同时还能减少感染。
诺和诺德A型血友病新药NovoEight获FDA批准
2013年10月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，重组凝血因子VIII产品NovoEight（turoctocog alpha）生物制品许可申请（BLA）获FDA批准。FDA批准NovoEight用于A型血友病成人和儿童患者：（1）出血事件的预防和治疗；（2）围手术期管理；（3）常规预防措施，以防止或减少出血发作的频率。