Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格
近日美国FDA宣布，授予Sangamo BioSciences锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。
BioMarin治疗A型血友病基因疗法临床数据抢眼
基因疗法先驱BioMarin公司开发的用于治疗重度血友病A的基因疗法BMN270临床研究取得重大成功。公司预计，如果这一药物获得批准，公司预计每年将获得超过10亿美元的收入。BioMarin公司表示希望BMN270能够能为明年公司的四大支柱之一。
辉瑞/Spark血友病基因疗法获FDA授予的“突破性疗法“认定
辉瑞和Spark Therapeutics合作研发的血友病B试验性新药SPK-9001被美国FDA授予“突破性药物”资格，使得该药物在获批的过程中迈进了一大步。
CSL Behring长效血友病A药物Afstyla喜获FDA批准
血友病药物巨头杰特贝林（CSL Behring）产业管线传来喜讯，FDA批准了其长效血友病药物Afstyla用于治疗血友病A。
Nat Med“苗条”基因或帮助开发2型糖尿病的新型疗法
近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究论文中，来自爱丁堡大学等机构的研究人员通过研究发现，和瘦弱相关的基因或可帮助开发2型糖尿病的新型疗法；研究者指出，一种影响基因活性的药物或可降低肥胖小鼠患2型糖尿病的症状，而该研究或将开发出治疗2型糖尿病的靶向疗法。
FDA批准首个治疗A型血友病单链凝血因子的药物AFSTYLA
近日，杰特贝林（CSL Behring）宣布FDA为其研发的AFSTYLA亮了绿灯，批准它用于A型血友病患者的治疗。值得一提的是，AFSTYLA是目前首个，也是唯一一个获批治疗A型血友病的重组单链凝血因子VIII。 A型血友病是一种经典
基因治疗显奇效！辉瑞B型血友病基因疗法SPK-9001 I/II期临床收获激动人心数据
一次治疗，成功实现持久的治疗水平的凝血因子IX表达，这一水平足以降低关节出血风险以及消除预防性输注IX的必要性。
诺和诺德向FDA提交新型长效因子IX产品上市申请，用于治疗B型血友病
诺那凝血素β pegol是一种长效因子IX产品，用药频率低、活性高、疗效好，将显著改善B型血液病患者的生活质量。
百健或将出售血友病业务，已有2款血友病药物上市
近日,有消息称百健公司正考虑出售旗下血友病业务,并将目光聚焦其核心研发领域,如神经系统疾病和自免疫疾病,以寻求重点突破。据透露,百健目前已经秘密接洽某投资银行,商讨该业务的出售事宜,商讨结果尚未得知。
BioMarin血友病新药临床研究公布积极数据
著名的罕见病药物开发公司BioMarin最近一段时间可谓磨难重重。公司一些产品的开发一直不顺。先是公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物被FDA拒之门外，再是公司开发的登氏症药物临床研究结果受挫。公司急需一场胜利来提振士气。幸好，本周公司宣布其开发的用于治疗A型血友病基因疗法BMN270临床I/II期研究获得了积极数据。