杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准！
2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患
Science子刊：微量营养素封装新策略可缓解微量营养素缺乏
2019年11月22日讯/生物谷BIOON/---微量营养素缺乏（micronutrient deficiency）影响多达20亿人，它会损害生长并导致疾病，是发展中国家出现认知疾病和身体疾病的主要原因，也是引起公众健康关注的主要问题。尽管食物营养强化（food fortification）可以有效地治疗微量营养素缺乏，但是它在全球的实施受限于烹饪和储存期间维持微量营养素稳定性的技术挑战，而且在烹
科学家发现评估婴幼儿发育状况的新方法
近日，研究人开发出了一种分子“时钟”，它可以重塑儿科医生测量和监测儿童生长的方式，并有可能早日诊断出改变生命的发育障碍。该研究10月14日已发表在PNAS上。研究描述了随着时间推移，向DNA添加化学标签如何筛查儿童的潜在发育差异和健康问题。这项研究是由加拿大BC省儿童医院、不列颠哥伦比亚大学(UBC)和美国加州大学洛杉矶分校的研究人员共同完成。这是首次发现的一种专门为儿童设
Nat Med：试管婴儿技术所产生的染色体畸变或并不会危及孩子未来的健康状况
2019年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自塔尔图大学等机构的科学家们通过研究发现，通过试管婴儿过程产生的染色体畸变或许并不会危及后代未来的健康状况。图片来源：Dr KontogianniIVF/pixabay研究者Andres Salumets博士表示，相比母体而言，试管中受精的卵子或许会面临相当不同的生长条件，由
Mol Ther ：研究人员开发新的“DNA针”治疗肌肉营养不良
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON /--加拿大阿尔伯塔大学的研究人员正在测试一种新的治疗方法，这种方法有望成为一种更有效的治疗方法，可以帮助近一半的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这种治疗方法利用了DNA样分子的混合物，可以使一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质的显着再生，这种蛋白作为支撑梁来保持肌肉强壮。在患有DMD的人群中，这种蛋白几乎不存在。图片来源：https://cn.bing.c
EbioMedicine：一种新型荧光颗粒有望帮助诊断脑癌并监测患者的疾病复发状况
2019年10月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志EbioMedicine的研究报告中，来自麻省总医院的科学家们通过研究表示，一种通过使肿瘤细胞发荧光来改善脑癌手术的化学物质或能帮助临床医生安全诊断疾病并监测患者对这种化学物质的反应。图片来源：CC0 Public Domain脑癌非常难以诊断，而且患者在治疗后往往难以进行监测，因为诸如组织活检和放疗等手段会损伤患者的大
治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。肢带型肌营养不良症（LGMD）是一种由基因突变引起罕见遗传病，患者的主要症状为渐进性肌无力
Aging Cell: 常规营养补剂竟能抵抗阿兹海默症？
2019年9月27日 讯 /生物谷BIOON/ --在一项新的研究中，来自Biodesign的研究人员发现，常规补剂“胆碱”具有预防阿尔茨海默氏病（AD）的潜力。 胆碱是一种安全且易于管理的营养，天然存在于某些食物中，可以用作膳食补充剂。 对此，ASU-Banner神经退行性疾病研究中心（NDRC）的主要作者Ramon Velazquez和他的同事研究了这种营养是否可以减轻阿尔茨海默氏症
杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款！
2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商，致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现，FDA已批准了Cumberland公司在7岁及
Mol Ther：CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但十分严重的遗传性疾病，可导致肌肉的流失与机体的损伤。最近，由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明：基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在，肌肉细胞会变弱，直至