难治性儿科癫痫特大喜讯！首个植物来源大麻素新型抗癫痫药物Epidiolex即将上市
2018年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。今年6月下旬，该公司大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇）口服液体制剂获得美国FDA批准，用于2岁及以上患者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫
Shire公司药物Firazyr获日本批准，成首个对症治疗遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的皮下注射按需疗法
201年09月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，日本劳动卫生福利部（MHLW）已批准Firazyr（icatibant，艾替班特注射液），用于遗传性血管性水肿（HAE）成人患者HAE发作的紧急治疗。此次批准，使Firazyr成为日本市场治疗HAE的首个皮下注射、按需（on-demand）疗法，可供患者治疗急性HAE发作症状
强生肺动脉高压药物Opsumit治疗门脉性肺动脉高压（PoPH）III期临床获得成功，显著改善肺血管阻力（PVR）
2018年09月21日/生物谷BIOON/--美国医药巨头强生（JNJ）旗下Actelion公司近日在法国举行的欧洲呼吸学会（ERS）会议上公布了Opsumit（macitentan）治疗门脉性肺动脉高压（PoPH）的首个III期临床研究PORTICO的积极数据。该研究是一项随机、对照III期研究，入组了85例PoPH患者。研究中，患者以1:1的比例被随机分配接受每日一次10mg剂量Opsumit
Shire新药获批 成欧洲首个血管性血友病重组VWF药物
近日，制药公司Shire宣布，欧盟委员会（EC）已批准Veyvondi（vonicog alfa）用于18岁及以上血管性血友病（VWD）成人患者，在单用去氨加压素（DDAVP）治疗大出血无效或不适用时，用于治疗出血事件以及治疗/预防外科出血。该药物是一种重组血管性血友病因子（rVWF），此次获批也使其成为欧洲首个也是唯一一个治疗VWD的rVWF药物，该药专门解决VWF的原发性缺陷或功能障碍，同时可
BioCryst遗传性血管性水肿口服药物收获积极治疗结果
9月4日，BioCryst制药公司宣布了ZENITH-1试验的初步结果，该试验显示，单剂量750mg口服药物BCX7353用于急性发作的遗传性血管性水肿（HAE）患者耐受性良好，同时多个疗效终点优于安慰剂 (p<0.05)。BCX7353是一种新型的口服血浆激肽释放酶选择性抑制剂，用于HAE的预防和急性发作的治疗。为了指导将来用于急性治疗HAE发作治疗的剂量和终点选择
阿斯利康哮喘生物治疗新药tezepelumab获FDA突破性治疗药物认定
2018年9月7日/生物谷/ 阿斯利康及其合作伙伴安进公司(Amgen Inc.)9月7日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)正式通过tezepelumab突破性治疗药物认定，用于治疗没有嗜酸性粒细胞表型的严重哮喘患者。根据相IIb通路数据现实，tezepelumab与安慰剂相比显著减少了严重哮喘的哮喘加重。阿斯利康全球药物开发执行副总裁兼首席医疗官Sean Bohen说:“Tezepe
Loxo选择性RET激酶抑制剂获突破性药物资格
Loxo Oncology是一家专注于开发高度选择性小分子靶向药物用于治疗由基因组学定义的癌症/肿瘤的临床阶段生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予选择性RET抑制剂LOXO-292治疗两种类型癌症的突破性药物资格（BTD）*，具体为：1）接受含铂化疗以及一种PD-1或PD-L1肿瘤免疫疗法治疗后病情进展、需要系统治疗（全身治疗）的转移性转染期
美国开发植入式设备治疗难治性高血压，有望帮助患者彻底摆脱药物
长岛的一名病人成为美国东北部第一个在大腿上部植入小型实验装置以控制血压的病人。这种新型的治疗方法包括一种名为ROX耦合器的小型实验装置，它比回形针稍小，但其设计初衷承担着一项艰巨的任务，即控制一种无视通过药物、饮食和锻炼来降低血压的高血压。这种情况被正式称为“耐药高血压”，人们对这种高血压并不熟悉，但它却是心脏病发作、中风和充血性心力衰竭的根源。研究人员表示：“我们谈论的是超过150的收缩压，这些
首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro获美国FDA批准
2018年08月25日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Takhzyro（lanadelumab-flyo）注射液，作为一种预防性治疗药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作。监管方面，此前，FDA已授予突破性药物资格和优先审查资格。Takhzyro是唯一一种可特
瞄准调节性T细胞，新型靶向药物显示免疫疗法潜力
名为Tregs（The regulatory T cells）的调节性T细胞是种天然存在的T细胞亚群，它们能够负向调节机体免疫反应，通过诱导和维持对自身抗原的耐受性来维持体内免疫平衡。在健康人体内，Tregs能抑制过度的免疫反应，从而预防自身免疫性疾病。但另一方面，它们也可能会限制免疫系统对抗癌症的能力，让肿瘤细胞逃避免疫监视。近日，约翰霍普金斯大学Kimmel癌症中心（Johns Hopkins