辉瑞公布ARCHER 1050研究中来自亚洲亚组分析的积极结果 接受达可替尼一线治疗的EGFR突变非小细胞肺癌患者（NSCLC）的无进展生存期和总生存期得到了显著延长
辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）今天公布了ARCHER 1050研究中亚洲患者亚组分析的疗效和耐受性结果，该研究是一项随机、国际多中心、III期、开放标签临床研究，旨在评估表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）——多泽润（VIZIMPRO）®（达可替尼（dacomitinib））作为EGFR激活突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线单药治疗的功效
辉瑞肺癌创新药多泽润（达可替尼片）在中国获批
辉瑞公司近日宣布，治疗肺癌的创新靶向药物多泽润（达可替尼片）已于5月15日获得中国国家药品监督管理局批准，可单药用于表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失突变或21号外显子L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。全球注册研究显示，多泽润较标准靶向药物治疗能显着提高无进展生存期（PFS），并延长总生存期(OS)，患者中位OS达34.1个月，是首个为EGFR
范可尼贫血基因疗法！Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格
2018年11月29日/生物谷BIOON/--Rocket制药公司是一家新兴的临床阶段生物技术公司，专注于开发一流的基因疗法治疗罕见的、毁灭性的疾病，该公司的多平台开发方法应用了成熟的慢病毒载体（LVV）和腺相关病毒载体（AAV）基因治疗平台。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导项目为RP-L102再生医学先进疗法资格（RMAT）和快速通道资格（Fast Track）。RP
揭示人细胞中的CRISPR-Cas9基因编辑竟通过范可尼贫血通路发生
2018年8月2日/生物谷BIOON/---尽管对CRISPR-Cas9基因编辑抱有很高的期望和进行了很高的投资，但科学家们仍然需要了解它如何在人体中发挥作用。在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员发现人们对Cas9酶切割DNA后细胞如何修复基因组作出的假设是错误的。这一发现有助深入了解为何CRISPR-Cas9基因编辑在几乎所有细胞中都能很好地发挥作用（尽管不会在所有细胞中都取得
研究发现验血可预测疟疾治疗后的严重贫血风险
法国巴黎笛卡尔大学等机构研究人员５日报告说，一种现有的疟疾血液诊断法经改造后，可用来预测疟疾患者接受青蒿素治疗后发生严重贫血的风险。研究人员当天在美国《科学转化医学》杂志上报告说，全球约半数人口面临疟疾感染风险，青蒿素治疗将疟疾患者死亡率降至不到５％，但一些接受青蒿素治疗的患者会在痊愈后几周发生严重的迟发性溶血性贫血问题。报告说，迟发性溶血的特点是血液红细胞遭广泛性破坏，它
Cell：范可尼贫血基因也在自噬和免疫中发挥功能
在一项新的研究中，研究人员鉴定出范可尼贫血途径中的基因的重要新功能，这一发现可能对开发用于治疗这种疾病和一些癌症的新疗法产生影响。
《柳叶刀•肿瘤学》：阿法替尼相比吉非替尼可显著降低肺癌进展风险
LUX-Lung 7试验表明：与吉非替尼相比，阿法替尼可显着降低肺癌进展和治疗失败的风险，还可以提高总体反应率，而不损及与健康相关的生活质量、安全性和耐受性结果为治疗EGFR突变阳性肺癌患者的肿瘤科医生提供了重要的
CGH:左卡尼汀可减少肝硬化患者肌肉痉挛
2015年8月5日讯/生物谷BIOON/-根据一项研究发表在8月出版的《临床胃肠病学和肝脏病学》杂志表示，(每日健康)-左卡尼汀对减少肝硬化患者肌肉痉挛似乎是安全有效的。来自东京武藏野红十字医院的Hiroyuki Nakanishi和他
刘光慧研究组利用干细胞技术发现范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略
2014年7月7日，中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组及其合作者在Nature Communication杂志发表了关于范可尼贫血症（Fanconi Anemia，FA）转化医学研究的重要成果，首次提出多组织干细胞加速衰老或衰竭是FA的根本性病因，并基于此发展出相应的干细胞、基因和药物治疗策略。