Science子刊：基因疗法新突破！在体内选择性扩增经过基因修饰的肝细胞
在一项新的研究中，研究人员证实经基因修饰后对一种有毒药物产生抵抗力的肝细胞能够在活的小鼠体内选择性增殖，从而高达1000倍地增加转基因表达。这种新方法也可能用于骨髓、肠道、皮肤或肾脏组织中。
2016-06-10
Cell Stem Cell：首次在肝脏内将导致肝病的细胞转化为功能性的肝细胞
在一项新的研究中，研究人员将肝脏内导致肝病的细胞（即肌成纤维细胞）转化为健康的新的肝细胞，因而同时降低肝脏损伤和改善肝脏功能。
2016-06-06
健赞与AskBio达成基因治疗技术授权协议
2013年7月22日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）旗下健赞（Genzyme）19日宣布，已与Asklepios生物制药公司（AskBio）达成了一项非排他交叉许可协议（non-exclusive cross-license agreement ）...
2013-08-04
E．Eng．Jou．：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。
2012-11-18