近60年缺乏新药 系统性红斑狼疮创新疗法带来希望
不少人在生物课本上见过“系统性红斑狼疮”。这种自身免疫性疾病带来的不止脸上的疮，主要症状有疲劳、关节炎、肌肉痛、皮疹、脱发、发热等，严重时会出现心、肺、肾等脏器损伤并危及生命。系统性红斑狼疮影响了全世界约500万人，亚裔人群是最常见的发病群体之一，在中国的发病率约为每10万人30例。目前，这种疾病无法“药到病除”，只能通过
Nat Cell Biol：创新性方法或能帮助研究干细胞微环境 有望帮助开发治疗白血病等血液疾病的新型疗法
2020年1月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Cell Biology上的研究报告中，来自欧洲分子生物学实验室等机构的科学家们通过研究开发出了一种新方法，其能够在单细胞水平下揭示骨髓的三维组织架构，由于骨髓中含有负责机体终生血液产生的造血干细胞，相关研究结果或有望帮助研究人员深入研究多种血液癌症发生的分子机制。图片来
罗氏达成8亿美元合作 开发免疫代谢新疗法
日前，罗氏宣布与Rheos Medicines签署了一笔近8亿美元的合作协议，共同寻找和开发用于自身免疫和炎性疾病的新药物。为此，罗氏将支付4250万美元的现金预付款，9000万美元的特定研究和临床前里程碑以及期权费。Rheos还将有资格获得额外的最高约6.6亿美元的特定开发、监管和销售相关里程碑付款，以及销售分成。Rheos于2018年3月推出，由Thir
狼疮性肾炎创新疗法voclosporin达3期临床终点
近日，Aurinia Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的voclosporin，与霉酚酸酯（MM）和低剂量类固醇联用，在治疗狼疮性肾炎（LN）患者的关键性3期临床试验中，达到所有主要终点和关键性次要终点。与标准疗法相比，显着提高患者的肾脏缓解（renal response）。狼疮性肾炎是由于系统性红斑狼疮（SLE）导致的肾脏炎症，是SLE疾
痴呆症复发风险降低 创新疗法3期试验达到终点
Acadia Pharmaceuticals公司在第12届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）大会上宣布，其血清素受体反向激动剂pimavanserin，在治疗痴呆症相关精神病（dementia-related psychosis）患者的关键性3期试验HARMONY中，达到主要终点和关键性次要终点。美国约有800万痴呆症患者，其中30%患有痴呆症相关精神病，症状
Y-mAbs神经母细胞瘤创新疗法申请上市
日前，Y-mAbs Therapeutics公司宣布，已经启动其靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体naxitamab的滚动生物制剂许可申请（rolling BLA），治疗复发/难治型高危神经母细胞瘤（neuroblastoma）患者。Y-mAbs公司官网信息指出，该申请将于2020年第一季度完成递交，并预计于2020年10月获得FDA的回复。神经母细胞瘤是婴幼儿中最常见的癌症之一。它是一
开发脱发创新疗法 艾尔建达成研发合作
日前，Exicure公司宣布，其与艾尔建（Allergan）签订了一项全球合作协议。两家公司将利用Exicure专有的三维球形核酸（spherical nucleic acid，SNA）平台技术，开发2款治疗脱发的新疗法。核酸药物通过靶向潜在的致病基因发挥治疗作用。然而，降低毒性和有效递送药物是开发核酸药物最大的技术难题。Exicure专有的SNA技术，把具有潜在疗效的核酸
罕见心脏病迎来首个新疗法！辉瑞Vyndaqel（tafamidis，61mg胶囊）在欧盟获得推荐批准！
2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg口服胶囊，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟
获优先审评资格 罕见神经疾病创新疗法有望明年3月获批
日前，致力于开发罕见病疗法的Zogenix公司宣布，美国FDA已经接受该公司为Fintepla（ZX008，口服低剂量氟苯丙胺）递交的新药上市申请（NDA），治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。FDA同时授予这一NDA优先审评资格，预计在明年3月25日之前作出回复。Dravet综合症又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI)，是一种罕见的难治性癫痫性脑病。大部分患者由于遗传因素在出生后的第一年就表
靶向FGF受体 Incyte胆管癌创新疗法获优先审评资格
近日，Incyte公司宣布，美国FDA已经接受其FGFR1/2/3抑制剂pemigatinib的新药申请（NDA），用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性经治肝内胆管癌（iCCA）患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计将在明年5月30日前作出回复。胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，根据其发生的部位可分为iCCA和肝外胆管癌。现有的局部治疗选择有手术，放疗，以及其它消融疗