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新型AAV载体,脑部疾病基因治疗新机会

  近年来,基因疗法在遗传疾病治疗中的表现有目共睹,作为一种能从疾病的源头进行治疗的疗法,基因疗法的发展给了许多被遗传病困扰的患者治愈的希望。 基因疗法的载体多为血清型AAV(AAV1、AAV2、AAV3……),一般通过静脉注射进行全身给药。在一些神经系统疾病的治疗中,基因疗法则需要进行颅内或鞘内注射给药,这种给药方式对外科专业知识和技能

2021-12-28

Cell:新型抗体或能阻断引发关节炎和脑部感染的α病毒的侵袭

2021年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --α病毒(Alphaviruses)是一种新出现的、由蚊子传播的病原体,其会引发人类出现肌肉骨骼和神经系统疾病,尽管研究人员已经描述了抑制单一α病毒的中和性抗体,但并没有报道过对关节炎和脑炎性α病毒都有保护作用的广谱反应性抗体;如今α病毒或许遇到了其对手。近日,一篇发表在国际杂志Cell上题为“Pan-pro

2021-08-23

新加坡最新研究显示抗癌药或可预防手足口病患者出现脑部并发症

 儿童是手足口病的主要患者,感染后一般只会出现咽部疼痛、发烧、口腔溃疡与皮疹等轻微症状,偶尔会出现病毒感染脑部,导致认知或运动障碍,甚至死亡的情况。目前没有针对该病毒的药物,治疗只能缓解症状。新加坡国立大学杨潞龄医学院近期发布的研究显示,造成手足口病的肠病毒A71型(EV-A71)可通过人体内名为外周蛋白(peripherin)与Rac1的两种蛋白

2021-05-17

Sci Adv:重编程干细胞可有效治疗乳腺癌细胞向脑部转移

大约15%至30%的转移性乳腺癌患者患有脑转移(BM),而基底样乳腺癌(BLBC)是一种最常转移至大脑的癌症类型。 BLBC患者的预后很差,因为血脑屏障会对大多数疗法产生耐受性。由于模拟BM的动物模型有限,因此在临床试验中测试候选疗法也具有挑战性。在一项新的研究中,布莱根妇女医院的研究人员和合作者设计了一种新型的可以杀死肿瘤的分子,该分子可以通过干细胞传递到

2021-03-07

Neuron:刺激脑部通路显示人类语言和记忆的起源

科学家已经确定,人类和灵长类动物大脑的进化发展在交流和记忆方面可能是相似的。尽管语言是人类独有的,但专家发现,猴子的大脑也存在类似的语言中枢,这可能意味着至少2500万年前的进化过程。

2021-01-27

Nat Commun: 研究实现脑部药物精准递送

近日,苏黎世联邦理工学院的研究人员开发出一种精确定位大脑药物的方法。这可能有助于将精神病和癌症药物以及其他药物输送到特定的大脑区域。

2020-10-06

本草八达“first-in-class”脑部肿瘤新药完成首例患者给药

 7月23日,本草八达宣布其在研新药NBQ72S(又称QBS10072S)在治疗晚期恶性肿瘤的1期临床试验中完成首例患者给药。NBQ72S是一款靶向人L型氨基酸转运蛋白1(LAT1)的新型双功能小分子药物,属于全球首创(first-in-class)新药,拟开发治疗脑部肿瘤等恶性肿瘤。本草八达成立于2017年,是一家临床阶段生物制药公司,致力于开发

2020-07-24

Nat Commun:胆固醇药物可有效缓解乳腺癌细胞向脑部扩散

圣母大学的一项新研究表明,用于治疗高胆固醇的药物可能会干扰乳腺癌细胞适应大脑微环境的方式,从而阻止癌症向脑部的扩散。

2020-06-18

两篇Science子刊新技术突破血脑屏障实现脑部蛋白质药物高效递送

2020年6月3日讯 /生物谷BIOON /——脑部疾病的治疗进展缓慢,最主要的障碍之一就是血脑屏障极大地限制了治疗药物向中枢神经系统的有效传输。开发各种运载工具将让各种药物穿过BBB进入脑部病灶部位发挥疗效是神经系统疾病治疗的研究热点,这一领域近日取得了突破性进展。5月27日,来自Denali Therapeutics Inc公司和范德堡大学的研究人员在S

2020-06-03

临床医生从脑部到脚趾,追踪这种病毒凶猛地横行于全身

2020年6月1日讯/生物谷BIOON/---最近一天,在一个有20个床位的重症监护室(ICU)里,美国杜兰大学医学院肺科和重症监护医师Joshua Denson查房时,对两名癫痫患者、很多出现呼吸衰竭的患者和肾脏出现了危险滑坡的其他人进行了评估。几天前,他的查房被打断了,因为他的团队试图抢救一名心脏已停止跳动的年轻女子,但失败了。Denson说,他们都有

2020-06-01