Dev Cell: 常见肌萎缩症背后的基因与疾病机制
在2010年，出现了关于第三个最常见遗传性肌营养不良的遗传原因方面的一系列持续的突破性进展，一个由Fred Hutchinson癌症研究中心科学领导的国际研究小组已确定了损伤肌肉细胞的基因和蛋白质，也揭示了引起这种疾病的机制。研究结果将在线发表在一月十七日的 Developmental Cell上。
Neuron：治疗脊髓延髓肌萎缩症的新靶标
脊髓延髓肌萎缩症（SBMA），有时也被称为肯尼迪氏病，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，特点是缓慢渐进性肌肉无力和萎缩。研究人员一直认为它基本上损害初级运动神经元细胞（脊髓和脑干中控制肌肉运动的细胞）。但发
科学家质疑PTC治疗肌肉萎缩症药物有效性
2013年6月27日讯 /生物谷BIOON/ --就在PTC公司正在进行总额达1亿2千5百万美元的IPO项目时，科学界关于其研发的治疗肌肉萎缩症药物ataluren（PTC124）的机理展开激烈辩论。有科学家质疑该药物能够通过转移一些特殊蛋白而有效治疗肌肉萎缩症。而PTC公司则坚决扞卫其研究成果并表示已经有很多独立的实验室验证了公司的研究成果以及药物的有效性。
NEUROBIOL AGING：: 利用线虫构建新型肌萎缩性侧索硬化症（ALS）模型
HMG：开发出可有效治疗脊髓性肌萎缩症的新型药物
有研究表明，每40个美国人就有1人是脊髓性肌萎缩易感基因的携带者，近日，来自密苏里大学的研究人员通过研究开发了一种新型化合物，其可以对患脊髓性肌萎缩的动物模型进行有效治疗。
PNAS：研究表明肌萎缩性侧索硬化症是一种蛋白疾病
2014年10月28日 讯 /生物谷BIOON/ --近日研究发现，研究人员运用一项技术来说明个体蛋白微弱的改变，康奈尔大学化学研究人员已经发现了新的引起肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的原因。ALS是一种复杂的神经退行性疾病，
Nat Neurosci：心脏病药物地高辛或可有效治疗肌萎缩侧索硬化症
近日，一项刊登在国际杂志Nature Neuroscience上的研究论文中，来自华盛顿大学医学院的研究人员表示，一种用于治疗心力衰竭的药物地高辛或许可以治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
G3：肌萎缩性侧索硬化症新治疗靶点
近日，俄勒冈卫生科学大学牙医学院研究人员发现，TDP-43蛋白质与ALS（肌萎缩性侧索硬化症）和其他神经退行性疾病密切相关，基因操纵该蛋白时会激活各种不同的分子途径。这一发现为治疗ALS和神经退行性疾病如阿尔茨海默氏症和帕金森氏提供了新思路。
Novartis治疗囊胞性纤维症新药获得FDA通过
2013年3月24日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药公司Novartis研发的一种用于囊胞性纤维症（cystic fibrosis ，CF）患者的药物上周五获得FDA通过，这种名为TOBI Podhaler的新药主要用于治疗CF患者的细菌感染。美国大约有30000名CF患者，这种慢性基因紊乱疾病会导致呼吸困难以及消化问题。
Pharmaxis治疗囊胞性纤维症新药Bronchitol未能通过FDA审核
2013年2月2日讯 /生物谷BIOON/ --Pharmaxis公司治疗囊胞性纤维症新药Bronchitol因未能充分提供其安全性和有效性数据而未获FDA审核通过。这一消息也使得公司的股价大幅缩水。Bronchitol能够清楚囊胞性纤维症患者肺部的粘液，已经在澳大利亚和欧盟批准上市。FDA拒绝批准该药物的原因在于Pharmaxis公司未能解释为什么研究中很多志愿者中途退出研究项目。