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全球首个脊髓性肌萎缩症药物Spinraza公布首个临床3期数据

百健（Biogen）与合作伙伴Ionis制药公司近日宣布，公司用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的药物SPINRAZA？ (nusinersen)的首个临床3期试验数据结果在新英格兰医学期刊 (The New England Journal of Medicine，简称NEJM)上公布。SPINRAZA是全球首个也是唯一一个获批用于SMA治疗的药物。标题为“nusinersen与模拟对照

2017-11-03

肌萎缩性脊髓侧索硬化症舌下治疗药物BHV-0223的新药申请获FDA批准

2017年11月2日讯 /生物谷BIOON/ --今日，Biohaven制药公司宣布，FDA通知公司可以对治疗萎缩性脊髓侧索硬化(ALS)患者的舌下药物BHV-0223开展临床试验。FDA允许开展下一步试验的许可紧随着新药申请的通过，Biohaven预计在这个季度开展对BHV-0223生物等效性的研究。先前，Biohaven从FDA获得监管反馈，可以通过505（b）（2）途径获得BHV-0223治

2017-11-02

CATB治疗杜氏肌萎缩症（DMD）药物获临床II期阳性疗效，计划开展临床III期试验

2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，CATB（Catabasis）报道，公司治疗杜氏肌萎缩症（DMD）药物edasalonexent在临床II期试验中获得阳性结果。该项临床试验名为MoveDMD，是一项开放标签的临床II期扩展试验。MoveDMD试验中，患者接受了24周和36周edasalonexent治疗。在所有关键的肌肉功能评估中，口服100毫克/公斤/天edasalon

2017-10-10

百健Spinraza获欧盟批准，成欧洲首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物

2017年6月3日讯 /生物谷BIOON/ --由美国生物技术巨头百健（Biogen）与合作伙伴Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会（EC）已批准Spinraza用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）的治疗，这是SMA的最常见类型，约占全部SMA病例的95%，该类型SMA是由5号染色体上的SMN1（运动神经元生

2017-06-03

FDA授予Cytokinetics公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位

Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics正在开发小分子候选药物，专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其实验性药物CK-

2017-05-16

FDA 授予 Cytokinetics 公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位

Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics 正在开发小分子候选药物，专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其实验性药物 CK-212

2017-05-17