Nature：药物联用疗法有望延缓艾滋病病毒反弹
现有的“抗逆转录病毒疗法”无法治愈艾滋病，原因是艾滋病病毒(HIV)会“潜伏”在细胞的“病毒库”中。美国研究人员发现，两种药物联用有望延缓“抗逆转录病毒疗法”停止后的病毒反弹。新近发表在英国《自然》杂志上的一项研究显示，将靶向HIV的抗体与先天免疫系统刺激剂联用，可延缓或改善猕猴体内的病毒反弹。研究人员让44只猕猴感染“SHIV”、即结合了部分“SIV”(猴免疫缺陷病毒)和“HIV”(
新机制或将为亨廷顿病、阿尔茨海默病和帕金森等疾病带来全新药物
剑桥大学Anne Bertolotti研究团队开发了一个全新的磷酸酶抑制剂药物筛选平台，利用这个平台他们成功筛选到了一个用于治疗亨廷顿病（舞蹈症）的小分子磷酸酶抑制剂，研究成果已发表在近期的顶级学术期刊《细胞》上。这项研究为我们打开了通向磷酸酶抑制剂类药物的大门。在细胞内，蛋白磷酸酶能将蛋白去磷酸化以减弱信号的转导。糖尿病，阿尔兹海默病、癌症、肌萎缩侧索硬化（ALS，霍金先
Cell Metabolism：阻断VDAC1 可助力2型糖尿病药物开发
在近日的一项临床前实验中，瑞典隆德大学的研究人员表明，通过阻断蛋白质VDAC1，可以恢复患者正常功能，助力2型糖尿病药物的开发；不仅如此，该研究小组还发现了VDAC1与阿尔兹海默症的关系以及二甲双胍如何通过影响VDAC1发挥效用的。研究结果以“Preserving Insulin Secretion in Diabetes by Inhibiting VDAC1 Overe
罕见病新药！美国FDA授予新一代精准工程化CD74靶向性抗体药物偶联物（ADC）STRO-001孤儿药地位
2018年10月15日讯 /生物谷BIOON/ --Sutro Biopharma是一家临床阶段的药物发现、开发及制造公司，致力于利用精确的蛋白质工程及合理的设计，开发新一代的肿瘤学疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予STRO-001治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格。STRO-001是一种潜在的首创抗体药物偶联物（ADC），靶向CD47，这是一种在B细胞恶性肿瘤（如MM
Cancer Cell：乳腺癌药物帕博西尼或能有效治疗急性髓性白血病
2018年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自纽卡斯尔大学等机构的科学家们通过研究发现，最近一种获批用来治疗乳腺癌的药物或能靶向并且治疗威胁生命的白血病。帕博西尼（palbociclib）是一种用来治疗恶性乳腺癌的药物，如今研究者发现其还能有效治疗急性髓性白血病（AML）。图片来源：National Institutes o
罕见病新药！Ionis反义RNA药物Tegsedi获加拿大批准，治疗hATTR淀粉样变性
2018年10月05日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布，加拿大卫生部已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。Tegsedi通过优先审查获批，此次批准使该药成为加拿大获批的首个治疗hATTR
罕见病新药！Orchard从葛兰素史克收购的基因疗法OTL-300被欧盟授予优先药物资格
2018年10月06日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予OTL-300优先药物资格（PRIME）。OTL-300是一种实验性自体体外慢病毒基因疗法，开发用于输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的治疗，该病是HBB基因（β珠蛋白基因）中200多种突
他汀类药物或并不能降低心脏病发病风险！
2018年10月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Expert Review of Clinical Pharmacology上的研究报告中，来自南佛罗里达大学的科学家们发表的研究成果打破了半个世纪以来科学界的认知，即有害胆固醇（低密度脂蛋白）会诱发心脏病的说法；文章中，研究人员并未发现有害胆固醇与人群心脏病发生存在关联。图片来源：CC0 Public Domain这篇研
首创DNA烷基化药物获孤儿药资格 治疗淋巴细胞白血病
台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma，Inc.，以下简称“浩鼎”）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司研发的抗癌新药OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的孤儿药*资格（ODD）。值得一提的是，这是OBI-3424第二次获得这一资格。今年7月，该药被授予治疗肝细胞癌（HCC）的ODD。OBI-3424是一种首创的（first-in-cla
A型血友病新药！拜耳长效药物Jivi（BAY94-9027）获美日批准，欧洲或年底获批
2018年09月21日/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Jivi（BAY94-9027），作为一种常规预防性治疗药物，用于12岁及以上青少年及成人A型血友病患者。预防性治疗方案推荐的常规剂量为每周2次，也可根据患者情况调整为每5天或每7天一次。此外，Jivi也被批准用于外科手术中的按需治疗和围手术期管理。Jivi是一种长效、位点特异