Genome Res：β-地中海贫血的新型基因疗法
近日，来自加州大学旧金山分校和血液系统研究所的研究人员成功利用CRISPR/CaS基因组编辑技术来纠正β-地中海贫血患者细胞的致病突变。
PLoS ONE：CALM基因的缺陷会导致极度贫血
近日，最新一期美国在线科学杂志《PLoS综合》上刊登的一项研究成果称，日本一个研究小组最新研究发现，一种名为CALM的基因对于红细胞吸收铁和造血必不可少，这种基因一旦出现缺陷，将导致极度贫血。 奈良女子大学研究人员的最新实验发现，CALM基因的缺陷会导致红细胞吸收铁的能力降低，结果红细胞数量减少，形态也出现异常，从而引起极度贫血。
肾细胞癌药物市场发展预测
2012年11月28电 /生物谷BIOON/ --全球领先的制药与医疗保健顾问公司Decision Resources日前发布了一份新报告，根据报告内容，到2021年，小分子肿瘤血管生成抑制剂将主导肾细胞癌（RCC）药物市场。在2011年，这一类药物占有68%的市场份额，这一数据将于2017年达到顶峰，接近85%。
GSK晚期肾细胞癌COMPARZ研究达主要终点
2012年10月1日电 /生物谷BIOON/ --葛兰素史克（GSK）今天宣布，关键性III期研究COMPARZ达到了主要终点。该项开发标签、头对头研究，将Votrient（帕唑帕尼，pozopanib）与舒尼替尼（sunitinib）进行了疗效、安全性、耐受性比较。在无进展生存期方面，试验数据证明了pozopanib相对于sunitinib的非劣性。
Mol Cell Proteomics：肾细胞癌转移的生物标志物
2012年12月6日讯 /生物谷BIOON/ --近日，圣迈克尔医院研究人员已经确定了参与肾细胞癌蔓延转移的29个蛋白。这一发现将帮助医生识别哪些肿瘤会表现得更加具有侵略性，并能帮助更深入的治疗患者。 George M Yousef博士说：转移性肾细胞癌是最难治的恶性肿瘤之一，患者预后极差。他说：识别可以预测转移的潜在标记物对改善患者的预后有很大的影响。
AMAG制药及武田在欧洲推出缺铁性贫血药物Rienso
2012年11月6日讯 /生物谷BIOON/ --AMAG制药及合作伙伴武田（Takeda）今天宣布，在欧洲推出缺铁性贫血药物ferumoxytol ，该药将以商品名Rienso销售，在美国则以商品名Feraheme销售。 Rienso在欧洲的上市，触发了来自武田的1500万美元里程碑款项，同时也将获得该药在许可地区销售额达2位数的特许权使用费。
诺华依维莫司（Votubia）获欧盟委员会批准用于非癌性肾细胞肿瘤治疗
2012年11月5日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）今天宣布，欧盟委员会（EC）已批准Votubia（everolimus，依维莫司，在美国商品名为Afinitor ）用于伴有结节性硬化症（TSC）及其并发症风险、但不需要立即开展手术的肾血管平滑肌脂肪瘤（RAML）成人患者的治疗，该药是首个获欧盟批准可用于这一患者群体的药物，在此之前，手术介入是唯一的选择。
Amgen药物西那卡塞特并不能明显降低肾透析患者的心血管疾病风险
2012年11月6日 讯 /生物谷BIOON/ --通过对大量的肾衰竭病人长期的研究，近日来自一个国际研究小组的研究人员发现药物西那卡塞特，一种常见的应用于肾衰竭病人以及甲状旁腺功能亢进病人治疗的药物，并不能明显降低肾衰竭病人死亡的风险或心血管发病事件，相关研究成果刊登于国际杂志NEJM上。 这项大型试验的结果命名为EVOLVE，其包含了来自几个大洲将近4000名肾病患者长达5年的研究数据。
AMAG贫血药物ferumoxytol上市申请获瑞士药品管理局批准
2012年9月7日讯 /生物谷BIOON/ --AMAG制药公司宣布，已收到了瑞士医药管理局（Swiss Agency for therapeutic products，Swissmedic）对其药物ferumoxytol的上市批准。Ferumoxytol是一种静脉注射（IV）药物，用于治疗慢性肾病（CKD）成人患者的缺铁性贫血（IDA）。
Cancer Epidem Biomar：研究发现肾细胞癌早期阶段的生物标志物
2013年3月7日 讯 /生物谷BIOON/ --一种新的测试三个生物标志物存在的免疫测定方法似乎可以在疾病早期就可以发现恶性肾肿瘤，这一有效的筛查方法发表在Cancer Epidemiology, Biomarkers & Prevention杂志上。 肾细胞癌是最困难的癌症检测和治疗类型之一，因为它在传播到其他器官前通常保持“沉默”。