Science子刊：罕见的遗传性酶紊乱导致纤维化
2019年7月22日讯 /生物谷BIOON /——在一项圣犹大儿童研究医院科学家完成、近日发表在《Science Advances》杂志上的研究中，研究者发现神经氨酸酶1（NEU1）的缺乏与肌肉、肾脏、肝脏、心脏和肺等器官结缔组织（纤维化）的形成有关。纤维化包括危及生命的情况，如特发性肺纤维化。NEU1基因突变引起溶酶体贮存病--唾液酸沉积症，这是一大类小儿疾病。"这是NEU1首次与纤维性疾病联系
Science子刊：靶向CAPN9具有抑制多种组织纤维化的治疗潜力
2019年7月22日讯/生物谷BIOON/---纤维化（fibrosis）是慢性疾病的常见病理结果。在纤维化期间，肌成纤维细胞产生的富含胶原蛋白的胞外基质不断沉积，最终取代了正常的组织实质（tissue parenchyma），因而会损害组织功能。通过间充质转变（mesenchymal transition）产生肌成纤维细胞的祖细胞类型和细胞程序在不同的组织和疾病之间可能有所不同，但是它们在纤维化
囊性纤维化新药！Vertex三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)在美申请上市，治疗90%患者
2019年07月24日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA），用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，或携带2个F508del突变的患者
Science子刊：揭示囊性纤维化患者为何容易遭受铜绿假单胞菌感染
2019年7月15日讯/生物谷BIOON/---为何囊性纤维化（cystic fibrosis, CF）患者容易遭受铜绿假单胞菌（Pseudomonas aeruginosa, 也译作绿脓杆菌）感染？人们对此知之甚少。PTEN是一种肿瘤抑制蛋白，因它能够调节细胞增殖和代谢而广为人所知。PTEN与质膜上的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（cystic fibrosis transmembrane cond
11亿美元囊获抗纤维化疗法 勃林格殷格翰达成合作
日前，Bridge Biotehrapeutics公司宣布，与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司达成一项合作和研发授权协议。双方将共同开发Bridge公司研发的自分泌运动因子（autotaxin）抑制剂BBT-877，治疗包括特发性肺纤维化（IPF）在内的纤维化间质性肺病患者。Bridge是一家只有17名正式员工的虚拟公司。BBT-877是该公司开发的具备“b
纤维化间质性肺病新药！勃林格殷格翰达成11.5亿欧元协议，开发强效ATX抑制剂BBT-887
2019年07月19日/生物谷BIOON/--德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）与Bridge Biotherapeutics公司近日宣布，双方已达成一项新的合作及许可协议，开发后者的自分泌运动因子（autotaxin，ATX）抑制剂BBT-877，用于纤维化间质性肺病患者的治疗，包括特发性肺纤维化（IPF）。目前，BBT-877正在多个I期临床研究中评估，预计未
第3款囊性纤维化药物！福泰制药Symdeko获美国FDA批准扩大适用人群，用于6-11岁儿童患者
2019年06月22日讯 /生物谷BIOON/ --福泰制药（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Symdeko（tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）扩大适用人群，用于治疗6-11岁囊性纤维化（CF）儿童患者，具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中：（1）携带2个拷贝F508del突变的
骨髓纤维化新药！新基高度选择性JAK2抑制剂fedratinib在难治性患者中展现强劲疗效
2019年06月11日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）近日公布了II期JAKARTA2临床研究的更新分析数据。该研究是一项单臂、开放标签研究，在既往已接受ruxolitinib治疗的原发性或继发性骨髓纤维化患者中开展，ruxolitinib是美国FDA唯一批准的治疗该疾病的药物。更新分析结果显示，在既往已接受ruxolitinib治疗的骨髓纤维化患者中，fedratinib治疗
Cell Metabolism: 科学家们通过构建工程化肝脏找到治疗肝病的新方法
2019年6月1日 讯 /生物谷BIOON/ --科学家成功地构建出生物工程化人类肝脏类器官，能够准确地模拟致命肝脏疾病的关键特征。这使他们能够发现潜在的疾病生物学机制，并开发相应的疗法。在《Cell Metabolism》杂志在线发表的研究结果中，辛辛那提儿童医院医学中心的研究人员表示，他们的研究克服了解决肝脏疾病的分子奥秘和寻找迫切需要的新疗法的主要障碍。研究作者表示，它还可以通过个性化方法研
Nat Commun：新的检测方法可能导致囊性纤维化的个性化治疗
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——囊性纤维化是一种由CFTR基因突变引起的毁灭性疾病。但并不是所有囊性纤维化患者都有相同的症状，或者对药物治疗产生相同的反应。在一项新的前沿性研究中，剑桥大学(University of Cambridge)和耶鲁大学(Yale University)的研究人员开发了一种新颖、直接的方法，可以在囊性纤维化患者的细胞上测试多种药物，从而提高了个性化药物