Ange Chem Int Ed：新型候选药物可有效缓解I型肌强直性营养不良症
2013年8月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Angewandte Chemie International Edition上的一篇研究论文中，来自斯克里普斯研究所(TSRI)的研究者通过研究揭示了一种新型方法来明显提高靶向RNA药物的潜力，可以使得药物治疗效果提高2500倍。
Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白
据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。
:端粒缩短影响肌营养不良基因
2013年5月10日讯 /生物谷BIOON/--肱型肌营养不良症（Facioscapulohumeral muscular dystrophy，FSHD）是一种因上肢肌肉无力造成的遗传性疾病。百分之一的人有引起FSHD的突变，实际上只有二十万分之一的人发展成该病。
NRR：葡萄籽提取物对视网膜神经节细胞有益
许多视网膜神经疾病涉及视网膜神经节细胞死亡，而导致视网膜神经节细胞死亡的主要原因是氧化应激。 最新研究表明，葡萄籽提取物可减轻氧化应激诱导的视网膜神经节细胞损害。由此，中国暨南大学/中国科学院苏国辉院士和Daxiang Lu教授领导的研究团队，通过RGC-5视网膜神经节细胞株和视网膜组织块实验证实，葡萄籽中富含的低聚原花青素可通过抑制细胞凋亡，拮抗视网膜神经节细胞氧化应激损伤。
辉瑞控释版Lyrica III期纤维肌痛试验中达主要目标
2012年11月20日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）周一宣布，在纤维肌痛（fibromyalgia）患者中开展的一项III期临床试验中，其日服1次版本的Lyrica（pregabalin，普瑞巴林）达到了研究的主要目标。
Cell Stem Cell:骨骼肌干细胞中发现新蛋白质分子
香港科技大学生命科学部邬振国教授及其研究团队在骨骼肌干细胞中，首次发现一具重要功能的新型蛋白质分子Pax3/7BP，该发现有助推动发展用骨骼肌干细胞治疗与肌肉相关的疾病，包括各类肌肉萎缩症。 在动物包括人类发育的不同阶段，骨骼肌干细胞起着不同的作用，例如在年幼动物中它们主要参与正常骨骼肌的生长；在成年动物中，它们则负责因损伤引起的肌肉再生。
：脉络膜上腔注射酮咯酸氨丁三醇后神经节细胞的变化
酮咯酸氨丁三醇对眼底疾病如脉络膜新生血管，视网膜新生血管，糖尿病视网膜眼底病变及黄斑囊样水肿的治疗有较大潜力，但在给药方式和剂量的应用上有很多争议。《中国神经再生研究（英文版）》杂志于2012年12月35期出版的一项关于“Suprachoroidal injection of ketorolac tromethamine does not cause retinal damage”的研究显示...
PNAS：修改肌营养相关蛋白治疗肌肉萎缩症
2012年12月8日讯 /生物谷BIOON/ --在美国大约有250,000人患有肌营养不良症，三年前，密苏里州大学科学家们发现了一个分子化合物，对治疗疾病是至关重要的，但他们不知道如何使化合物结合肌肉细胞。在一项新的发表在PNAS杂志上的研究中，MU学校医学院科学家Yi Lai和Dongsheng Duan已经解决了部分难题，最终可能导致出现潜在的治疗疾病策略。
EMBO Mol Med：新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良症
2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症；研究者表示，VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状，而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。
Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果
2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后，Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组，在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月，Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。