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全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物Spinraza获美国FDA批准

Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变SMN2基因的剪接,提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。在临床研究中,Spinraza显著改善了患者的运动机能。

2016-12-26

JAMA Neurol:水果和蔬菜或可明显减缓肌萎缩侧索硬化发病进程

近日,刊登在国际杂志JAMA Neurology上的一篇研究报告中,来自哥伦比亚大学梅尔曼公共卫生学院(Mailman School of Public Health)的研究人员通过研究表示,水果和蔬菜等食物中含有大量的抗氧化营养素和类胡萝卜素

2016-11-10

百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功

Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变SMN2基因的剪接,提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。

2016-11-12

脊髓性肌萎缩RNA创新药3期临床大获成功

今天,Biogen和Ionis制药公司宣布,在研新药SPINRAZATM(nusinersen)在治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的临床试验中达到了中期分析的主要终点。这项名为CHERISH的3期研究评估了SPINRAZA治疗晚发性SMA的疗效:分析发现,

2016-11-08

PNAS: 融合基因组学揭示横纹肌肉瘤细胞起源

基因融合一直被认为是肿瘤独有的特征。基因融合是指染色体上两个异位的基因嵌合在一起,由于染色体发生易位、缺失或者倒置造成的,通常在癌症的发生发展扮演着重要的角色,并且可以作为诊断和治疗癌症的靶标。基因融

2016-11-03

Sci Rep:成功开发出能够模拟人类肌肉的“软体机器人”

人们通常希望机器人是坚硬、高速且工作有效的;但日前,一项刊登于国际杂志Scientific Reports上的研究报告中,来自瑞士洛桑联邦理工学院(EPFL)的研究人员通过研究开发了一种“软机器人”(soft robots),彻底颠覆

2016-10-16

研究发现:病毒能让人生病也能促进雄性肌肉增长

合胞素促进雄性肌肉增长。图片来源:H. Armstrong Roberts病毒通常因致病而声名狼藉,但它们也能以并不明显的方式塑造人体。合胞素,一种病毒蛋白,有助于增加雄性小鼠的肌肉质量。这或许能部分解释困扰人们已久的生

2016-09-18

J Neurosci:改变几十年来科学认知 谷氨酸盐或在神经肌肉发育过程中扮演重要角色

几十年来,科学家们都认为在机体发育过程中乙酰胆碱是唯一能够控制肌肉和神经连接的神经递质;然而实际上这种认知或许是错误的,大脑中常见的神经递质谷氨酸盐或许在上述过程中也非常有必要。

2016-09-21

新型芯片复制神经肌肉接头有助于为神经肌病测试药物

麻省理工学院(MIT)工程师们开发出一种复制神经肌肉接头(神经和肌肉之间至关重要的连接)的微流控设备(microfluidic device)。该设备约有25美分硬币大小,包含单个肌条和一小组运动神经元。研究人员能够在逼真(

2016-09-02

Science子刊:新型基因疗法或可有效治疗肌肉萎缩

一项发表在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中,来自华盛顿州立大学的研究人员通过研究开发了一种用于治疗肌肉萎缩的新型基因疗法,该研究或可拯救数百万遭受肌肉萎缩疾病患者的生命。

2016-07-31