肌萎缩性脊髓侧索硬化症舌下治疗药物BHV-0223的新药申请获FDA批准
2017年11月2日讯 /生物谷BIOON/ --今日，Biohaven制药公司宣布，FDA通知公司可以对治疗萎缩性脊髓侧索硬化(ALS)患者的舌下药物BHV-0223开展临床试验。FDA允许开展下一步试验的许可紧随着新药申请的通过，Biohaven预计在这个季度开展对BHV-0223生物等效性的研究。先前，Biohaven从FDA获得监管反馈，可以通过505（b）（2）途径获得BHV-0223治
科伦药业阿立哌唑长效肌肉注射剂获CFDA临床批件 成国内首家
四川科伦药业股份有限公司（简称“科伦药业”）10月23日最新公告称，公司控股子公司湖南科伦制药有限公司开发的一月给药一次微晶产品阿立哌唑长效肌肉注射剂获国家食品药品监督管理总局（简称“CFDA”）核准签发的《药物临床试验批件》。药品名称：阿立哌唑长效肌肉注射剂剂型：注射剂规格：300mg/5ml（粉针+稀释剂）、400mg/5ml（粉针+稀释剂）注册分类：化学药品3类申报阶段：临床申请
Cell：对肌肉浸润性膀胱癌进行综合的分子特征描述，有助改进疗法
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.09.007。2017年10月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一个来自美国贝勒医学院、布莱根妇女医院、德州大学MD安德森癌症中心、不列颠哥伦比亚癌症研究中心和布罗德研究所等研究机构的研究人员完成了对412种肌肉浸润性膀胱癌样品的综合分子特征描述，从而导致他们鉴定出5种不同的膀胱癌亚型，每种亚型对特定的疗法具有不同的
CATB治疗杜氏肌萎缩症（DMD）药物获临床II期阳性疗效，计划开展临床III期试验
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，CATB（Catabasis）报道，公司治疗杜氏肌萎缩症（DMD）药物edasalonexent在临床II期试验中获得阳性结果。该项临床试验名为MoveDMD，是一项开放标签的临床II期扩展试验。MoveDMD试验中，患者接受了24周和36周edasalonexent治疗。在所有关键的肌肉功能评估中，口服100毫克/公斤/天edasalon
肌肉干细胞研究最新进展（第2期）
2017年9月10日/生物谷BIOON/---肌肉干细胞可发育分化为成肌细胞(myoblasts)，后者可互相融合成为多核的肌纤维，形成骨骼肌最基本的结构。人类胚胎和成人体内都存在肌肉干细胞。胚胎和胎儿的肌肉干细胞增殖使得肌肉组织发展；成年人体内的肌肉干细胞亦被称为卫星细胞，处于休眠状态，沿着肌肉纤维而分布。在经过强烈运动或是受到外界伤害之后，成人的肌肉干细胞会被激活并开始自我增殖，从而增加或是恢
JACC：优化“他汀”疗法可用于改善肌肉症状
2017年8月29日 讯 /生物谷BIOON/ --他汀是一类有效的通过降低低密度脂蛋白含量而保护心脏病不会发作的药物。然而，目前有有10%-20%的患者在接受了他汀治疗之后出现了肌肉方面的症状，例如酸痛、疼痛以及抽筋等等，进而不能够坚持用药。对于这些患者来说，发生心血管疾病的风险也因此相对较高。为了解决这一问题，来自Mount Sinai的研究者们希望能够为这些患者找到降低心血管疾病发生风险的方
肌肉干细胞研究最新进展（第1期）
2017年8月30日/生物谷BIOON/---肌肉干细胞可发育分化为成肌细胞(myoblasts)，后者可互相融合成为多核的肌纤维，形成骨骼肌最基本的结构。人类胚胎和成人体内都存在肌肉干细胞。胚胎和胎儿的肌肉干细胞增殖使得肌肉组织发展；成年人体内的肌肉干细胞亦被称为卫星细胞，处于休眠状态，沿着肌肉纤维而分布。在经过强烈运动或是受到外界伤害之后，成人的肌肉干细胞会被激活并开始自我增殖，从而增加或是恢
PNAS：高级显微技术首次揭示肌肉的内在工作机制
2017年8月25日 讯 /生物谷BIOON/ --肌肉失活是一类十分普遍的现象，它小到简单的锻炼后的肌肉紧张，或严重到心脏衰竭或肌肉萎缩。最近，研究者们开发出一项新的技术能够观察到肌小节（组成骨骼肌以及心肌的基本结构）工作的机制。这一发现对于一系列有关肌肉失活相关机制的研究起到了推动性的作用。肌小节是肌肉组织最小的单元结构，这些结构的直径是一根头发的几百分之一。肌肉收缩依赖于肌小节中的所有分子共
Nat Med：利用CRISPR/Cas9恢复肌肉功能
图片来自iStockphoto/dra_schwartz。2017年7月18日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，研究人员利用CRISPR在小鼠体内成功地治疗一种被称作先天性肌营养不良1A型（congenital muscular dystrophy type 1A, MDC1A）的罕见疾病。这种疾病能够导致严重的肌肉萎缩和瘫痪。他们能够通过校正一种导致这种疾病的剪接位点突变恢复了这些小鼠
Cell：纤毛是肌肉中的脂肪形成的关键
在显微镜下观察到，一根原发性纤毛（顶部；红色和绿色）从一个FAP细胞（蓝色）中延伸出来。图片来自Daniel Kopinke。2017年7月16日/生物谷BIOON/---不管你喜欢不喜欢，当我们变老时，我们的肌肉细胞逐一地被脂肪细胞替换。当我们的肌肉遭受损伤时，这个过程会加速，而且这个过程的一种极端形式在杜兴氏肌肉营养不良（Duchenne muscular dystrophy, DMD）等肌肉