辉瑞PF-06939926最新数据：蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善
2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床（ambulatory）DMD男孩的初步数据表明，PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安
Nat Commun：新型抗癌药物或有望促进肿瘤萎缩并降低疗法相关的副作用
2020年5月13日 讯 /生物谷BIOON/ --名为BET抑制剂的一类实验性抗癌药物或有望帮助治疗血液癌症，但却会诱发严重的毒性副作用，近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自耶鲁大学等机构的科学家们通过进行动物研究发现了一种新型抑制剂，其能潜在抵御多种癌症及实体瘤，相比其它制剂而言，其副作用也相对较小。图片
Nature子刊：运动使老鼠的肌肉干细胞返老还童！
2020年2月25日讯 /生物谷BIOON /——根据斯坦福大学医学院研究人员的一项新研究，每天晚上在转盘上进行短途旅行可以增强年老老鼠的肌肉修复能力。只有年龄较大的老鼠能得到这种益处，研究人员发现这是由于动物肌肉干细胞的再生。"这对老年动物的影响是非常显着的，" 医学博士Thomas Rando说，他是斯坦福大学神经学和神经科学教授，同时也是斯坦福大学格伦
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam显著提高1型SMA婴儿生存率、改善运动里程碑！
2020年4月29日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日公布了评估risdiplam治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿的关键性全球FIREFISH Part 2研究（NCT02913482）的一年数据。结果显示，研究达到主要终点：risdiplam显著改善了1型SMA婴儿的存活率和运动里程碑。这些数据被选入第72届美国神经病学学会（AAN）
罗氏多发性硬化症新药Ocrevus显著降低残疾进展和丘脑萎缩，越早治疗效果越好！
2020年4月29日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日公布多发性硬化症新药Ocrevus（ocrelizumab）III期OPERA I和OPERA II研究以及开放标签扩展期（OLE）的新分析数据。这些数据表明，在复发型多发性硬化症（RMS）和原发进展型多发性硬化症（PPMS）患者中，Ocrevus治疗降低了疾病和残疾进展的风险。这些新的
FASEB J:新研究有望扭转肌肉纤维化
在美国，尤其是在年轻运动员中，过度运动产生的损伤（例如，肌肉拉伤，网球肘和肩袖撕裂）是一个相当大的问题。此外，过度运动损伤也会影响大量从事体力劳动的工人。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam美国审查推迟3个月，即将在中国提交上市申请！
2020年04月09日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将risdiplam新药申请（NDA）的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期延长了3个月，预计在2020年8月24日做出决定。risdiplam是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。此次审查周期延长
Science子刊：使用CRISPR寻找肌肉营养不良的治疗方法
CRISPR-Cas9基因编辑技术以其在纠正遗传疾病中的潜在作用而闻名。但是它也可以用于寻找潜在疾病的关键基因，从而根据找到的靶点开发有效的药物。
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准！
2020年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的