罕见重症肌无力新药！Catalyst公司Firdapse获美国FDA批准，成首个治疗LMES的药物
2018年11月30日/生物谷BIOON/--美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Catalyst制药公司的药物Firdapse（amifampridine）片剂，用于Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）成人患者的治疗。此次批准，使Firdapse美国市场首个获准治疗LMES的药物。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉的连接，破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力，并导
肌无力综合征新药3期临床获顶线结果 有望明年获批
Catalyst Pharmaceuticals公司今天公开了Firdapse（amifampridine）第二个3期临床试验LMS-003的顶线结果，研究使用10毫克amifampridine磷酸盐片剂治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS） 。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，最常见的特征是四肢肌肉无力。该疾病的形成原因由于抗体在神经和与之通信的肌肉连接中生成，阻碍
催化剂制药罕见重症肌无力试验性药物Firdapse临床试验取得成功！
催化剂制药近日宣布其治疗一种严重重症肌无力（MG，一种使人衰弱的神经肌肉疾病）的实验性药物达到试验主要目标。
“孤儿药”被召回致市场断供，多地重症肌无力患者一药难求
据中国之声《新闻纵横》报道，近日，吉林、天津、广东等地的重症肌无力患者给央广新闻热线打电话反映，“溴吡斯的明片”——这一重症肌无力患者缓解症状的必备药物，在当地各大医院和药房库存紧张，一药难求。目前，
专利保护越无力，越是只能“给人打工”
河北科技大学的副教授韩春雨，日前因为在国际顶级期刊《自然·生物技术》上，在线发表了一篇关于NgAgo-gDNA基因编辑技术的科研论文，引起国内外科研界的高度关注，甚至有人因此推断，韩春雨会成为屠呦呦之后的另一个
ASCO2016：无力承担治疗开支或影响癌症患者的治疗效果
近日，来自北卡罗莱纳大学的研究人员通过研究发现，财务压力往往会使得癌症患者无力承担处方药以及去进行定期治疗，研究者在报告中指出，有超过四分之一受调查的癌症患者都不得不花费超过其承受能力的资金进行治疗，而且有18%的患者表示，他们根本负担不起处方药的使用。
美媒：“精确医药”时代病人无力承担天价药
据《今日美国》报道，新的癌症药物每年开支通常超过10万美元(约62.08万元人民币)，相当于平均家庭收入的将近两倍。预计2015年夏天将获批准的降胆固醇新药，每年开支超过1万美元(约6.21万元人民币)，而很多人要终生服
JND：线粒体柠檬酸载体SLC25A1突变与先天性肌无力综合征
虽然在过去的25年，识别患有先天性肌无力综合征（CMS）相关的基因异常已经取得了显著的进步，但还有许多患者仍有待确诊致病基因。
Cytokinetics实验性药物tirasemtiv IIa重症肌无力CY-4023研究取得积极数据
2012年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --Cytokinetics公司今日公布了近期完成的有关tirasemtiv的一项IIa期“疗效证据（Evidence of effect）”临床试验CY 4023的积极数据，该试验在全身重症肌无力（Myasthenia gravis，MG）患者中开展。
Drug Metab Dispos：研究揭开心脏肌肉无力的分子机制
2013年9月26日讯 /生物谷BIOON/--Kanazawa大学教授Ikumi Tamai一直致力于调查负责心肌病（肌肉无力、瑞氏综合征等）的分子和基因。 近日，他带领的团队发现人类有机阴离子转运多肽（OATPs）及相关的基因在体内扮演的角色。肌肉弱化疾病是已知由体内缺乏肉碱触发的，肉碱是一类化合物，在脂质分解后运输脂肪酸产生代谢能量。