科学家利用CRISPR/Cas9技术成功治疗杜氏肌营养不良症
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自美国和德国的科学家们通过研究描述了一种新的CRISPR方法，这种新方法或许有望利用杜氏肌营养不良（DMD）症患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌，这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。图片来源：
Cell：KRAS二聚化是癌症产生所必需的
2018年1月14日/生物谷BIOON/---哺乳动物的RAS基因家族有三个成员，分别是HRAS、KRAS和NRAS。突变的KRAS基因是最常见的癌症遗传驱动因素之一，特别是在胰腺癌和肺癌等侵袭性癌症中，但是尽管经过数十年的研究工作，人们仍然没有靶向KRAS的药物。在一项新的研究中，来自美国德州大学西南医学中心（UT Southwestern）和达纳-法伯癌症研究所的研究人员证实KRAS分子成对地
首款杜氏肌营养不良基因疗法正式启动
致力于根治杜氏肌营养不良症（DMD）的非营利组织Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）近日宣布，首例DMD微肌营养不良蛋白（microdystrophin）基因疗法在Jerry Mendell博士，Louise Rodino-Klapac博士和他们在位于俄亥俄州的全国儿童医院的团队的协助下，于本月初正式启动。该试验部分由PPMD在2017年初提供的220万美
:基于抗体的化学诱导二聚化策略应用于细胞治疗
本文来自Nat Chem Biol，通讯作者Prof. James A Wells， University of California， San Francisco. 这篇文章在Nat Chem Biol上发表，蛋白质组学鉴定酶连接位点策略优化肽连接酶特异性。作者报道了一种新颖的基于人类抗体的化学诱导二聚化策略，并将该策略成功应用与细胞免疫治疗的过程中。化学诱导二聚化(chemical
Nat Commun：iPS技术帮助科学家们成功将皮肤细胞转化为骨骼肌组织
2018年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，生物医学工程师们利用诱导多能性干细胞技术成功地培育出了功能性的人源骨骼肌细胞。这项研究是建立在2015年的一项研究成果的基础上。当时杜克大学的研究者每年首次利用肌肉样本培育出了功能性的骨骼肌组织。而最近的这项研究则利用了非肌肉组织进行转化。该方法使得基因编辑用于细胞治疗更近了一步。相关结果发表在最近一期的《Nature Communicat
Science子刊：利用药物ABT-263让肌成纤维细胞靶向凋亡可逆转纤维化
2017年12月16日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一个国际研究小组发现药物navitoclax能够导致小鼠中的肌成纤维细胞凋亡，从而降低硬皮病（scleroderma）中的纤维化扩散。相关研究结果发表在2017年12月13日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“Targeted apoptosis of myofibroblasts wi
烤肉、药丸、致癌物以及三聚氰胺们究竟如何影响身体？统统由肠道微生物说了算！| 科学大发现
外国有一句古老的谚语“一个人吃的肉是另一个人的毒药”，这句话登上了6月份的《科学》杂志。难道《科学》也开始灌鸡汤了吗？不不不，这里的“肉”和“毒药”指的并不是个人喜恶，也不是由你的大脑决定的，而是肠道！是的，今天的主角就是我们熟悉的老朋友——肠道微生物。哈佛大学的研究人员总结了我们日常会吃的、接触的食物、药物和污染物进入体内遇到肠道微生物后，会发生怎样奇妙的化学反应[1]！由于每个人的肠道微生物组
FDA授予原发性线粒体肌病药物elamipretide孤儿药称号
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，Stealth Biotherapeutics宣布，FDA授予公司旗下治疗原发性线粒体肌病(PMM)药物elamipretide孤儿药称号。PMM是由于线粒体代谢过程中某些酶缺乏所引起的一组遗传性疾病。目前PMM的治疗主要是营养支持治疗、对症治疗、大量维生素、辅酶Q治疗等。Stealth公司CEO Reenie McCarthy说：“FDA
复杂聚酮天然产物仿生合成领域取得进展
卡杀菌素家族（lankacidins）是上世纪六十年代到七十年代先后从紫黑链霉菌（Streptomyces vioaceoniger）、灰褐链霉菌（Streptomyces griseofuscus）、娄彻氏链霉菌旋卷变种（Streptomyces rochei var. volubilis）的发酵液中分离出的一类具有十七元大环内酯结构的聚酮肽杂合类抗生素。生物活性测试表明，该家族天然产物对若干革
