Nat Commun：基因编辑疗法有望高效治疗莱伯氏遗传性视神经病变
这是世界上首个在活体线粒体疾病模型中证明基因编辑治疗效力的研究，为长期缺乏有效治疗手段的患者带来了新的可能性和希望。
2026-02-23
Cell子刊重磅综述：CAR免疫疗法进军神经退行性疾病——挑战与曙光并存
尽管从实验室到临床还有很长的路要走，但CAR平台为神经退行性疾病提供了一种超越传统小分子药物和大分子生物制剂的“活体药物”新范式。
2026-05-16
Nat Commun：给肿瘤“解冻”，阻断一个微小RNA有望让免疫疗法从“冷”变“热”！
该研究揭示了miR-25-SDC3轴作为肿瘤免疫抵抗的关键驱动机制，并且证明这一机制是通过同时调节巨噬细胞和成纤维细胞这两个非T细胞组分来实现的。
2026-06-03
《Science》研究开辟冠心病治疗新路径：用免疫疗法精准清除斑块坏细胞
该研究对 27 个人类冠状动脉进行了多组学单细胞测序、表位图绘制和空间转录组学分析，发现成纤维细胞活化蛋白（FAP）是调节 VSMC 的标志物。
2026-04-04
Cell：维生素B3疗法为一种致命的儿童疾病带来了希望
2026-03-06
Nature：合成超级增强子赋能基因疗法，一次注射，精准清除肿瘤，长期防复发
该研究通过将多个功能验证的增强子片段组装成合成超级增强子（SSE），赋能精准病毒免疫疗法——只杀肿瘤、不伤害健康细胞。在侵袭性胶质母细胞瘤小鼠模型中，实现了单次注射、肿瘤清零、防止复发的强大抗癌效果。
2026-04-11
斯坦福团队发现专属神经闭环，为无痛疗法开辟新径
来自斯坦福大学等机构的科学家们通过研究发现，大脑中存在一条专门驱动慢性机械性疼痛的闭环回路，而负责预警的急性疼痛则走另一条路，这一发现为开发不干扰保护性痛觉的新型疗法提供了可能。
2026-04-07
Cell重磅：中国团队开发线粒体“胶囊”移植疗法，高效修复受损细胞，显著改善帕金森病症状
中国研究人员近日开发出一种新型、高效的线粒体胶囊移植疗法，首次实现了将健康线粒体安全、高效地移植到细胞和组织中。该疗法能够显著缓解帕金森病等重大疾病的症状。相关研究发表在《Cell》期刊上。
2026-04-15
Nat Med：擒住“肿瘤帮凶”，新型抗体为免疫疗法“破阻”，有望癌症患者重获生机
来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心等机构的科学家们进行的I期DRAGON试验结果展示了一种名为linavonkibart的全新单克隆抗体，有望成为破解免疫治疗耐药难题的“钥匙”。
2026-01-22
百奥赛图宣布与Moonlight Bio达成战略合作，利用全人抗体分子库推进细胞疗法开发
百奥赛图（北京）医药科技股份有限公司（以下简称"百奥赛图"，SSE:688796；HKEX:02315），一家以创新技术驱动新药研发的国际性生物技术公司，今日宣布与总部位于西雅图、深耕前沿细胞疗法
2026-03-24