美国将首次进行CRISPR人体临床研究
今年秋天，18位患有莱伯氏先天性黑朦10型的美国盲人将接受一种新型疗法的临床试验。引人注目的是，这款叫做EDIT-101的治疗方案，是一种由Editas Medicine和Allergan两家公司开发的基因编辑疗法。这并不是基因编辑技术第一次走入正规的人类临床试验，但由于EDIT-101需要直接注射进患者的视网膜下，因而有望成为世界上第一款直接在人体内使用的CRISPR/ Cas9基因编辑疗法。近
Cell：研究人员用单细胞精确控制老鼠大脑的行为
2019年8月24日讯 /生物谷BIOON /——哥伦比亚大学的一个神经科学家小组首次通过激活老鼠视觉皮层中的几个神经元来控制老鼠的视觉行为。在发表在《Cell》杂志上的研究中，研究人员证明了所谓的神经元群在行为中具有因果关系。研究人员使用了新的光学和分析工具，在小鼠执行视觉任务时识别其皮层集合。他们还使用高分辨率光遗传学以单细胞精度同时靶向选定的神经元，控制小鼠的行为。与任务相关的神经元的精确激
Cancer Res：研究人员将肿瘤相关巨噬细胞转化为癌症杀手，里应外合杀灭肿瘤
2019年8月23日讯 /生物谷BIOON /——上皮肿瘤（如肺癌和胰腺癌的肿瘤）利用ανβ3分子获得了针对标准抗癌疗法的耐药性，从而成为高转移性得癌症。在一篇发表在《Cancer Research》上的最新研究中，来自加州大学圣地亚哥分校（University of California San Diego，UCSD）医学院的研究人员发现了一个新的治疗方法可以在小鼠模型中防止癌症产生耐药性，研究
Neuron：研究人员发现了修复神经纤维的关键蛋白
2019年8月13日讯 /生物谷BIOON /——德国神经退行性疾病中心(DZNE)的科学家们发现了一组有助于再生受损神经细胞的蛋白质。他们的发现发表在《Neuron》杂志上。人们普遍认为，当中枢神经系统的神经元不再需要生长时，它们就会停止生长；这通常发生在他们找到目标细胞并建立突触之后。然而，最近的发现表明，老的神经细胞有再生和修复损伤的潜力，类似于年轻的神经元。在DZNE波恩基地的Frank
研究人员绘制肝癌药物基因组学“蓝图”
8月1日，国际学术期刊Cancer Cell 在线发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所惠利健研究组、中国科学院上海营养与健康研究所李亦学研究组、第二军医大学附属东方肝胆外科医院张海斌研究组以及南京大学医学院附属鼓楼医院施晓雷合作的题为A Pharmacogenomic Landscape in Human Liver Cancers 的研究论文。该工作报道了目前最大的肝癌细胞模型平台和最详细
研究人员揭示肠道感染与帕金森病关联体内关键证据
帕金森氏病（Parkinson氏病）是伴有运动障碍的神经退行性疾病，已被证实其与黑质内核团多巴胺能神经元缺失有关，但其具体发病机制仍有较多未知。目前已有研究发现，线粒体功能紊乱和炎症可能为其关键致病因素之一。2019年7月18日，Michel Desjardins课题组在Nature上发表题为Intestinal infection triggers Parkinson’s
中国研究人员开发出新型骨支架
中国一个研究团队开发出一种兼具抗肿瘤和骨再生功能的承力骨替代支架，在动物实验中，不外加化疗药物即能达到良好的治疗及修复效果，将来有望使面临截肢的骨肿瘤患者接受保肢手术治疗，并提高患者的长期生存率。骨肿瘤是发生于骨骼或其附属组织的肿瘤，多发于青少年群体。恶性骨肿瘤致死致残率高，治疗过程中常因肿瘤复发或转移导致患者死亡。目前手术切除是骨肿瘤临床治疗的主要手段，但截肢手术或瘤段切除造成的终生
台湾浩鼎抗体药物偶联物OBI-999获美国FDA批准开展首个人体临床研究
2019年09月04日讯 /生物谷BIOON/ --台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准一份临床试验申请（IND），对其抗体药物偶联物（ADC）OBI-999开展一项I/II期临床研究。该研究是评估OBI-999的首个人体临床研究，计划招募胰腺癌、胃癌、结直肠癌和食管癌等晚期实体瘤患者，评估OBI-999的安全性和初
研究人员发现一种转移酶可能成为治疗肿瘤的新靶点
研究发现，肿瘤细胞出现不同于正常细胞的代谢变化，它可以吸收和利用营养来促进自身的快速生长。近期， Cell Metabolism最新刊登了一篇文章，研究人员发现溶血磷脂酰胆碱酰基转移酶（LPCAT1）可以通过改变肿瘤细胞质膜的磷脂组成，促使致癌受体定位于细胞表面，进而扩增和改变生长因子信号以促进肿瘤生长，并提出LPCAT1可能是肿瘤治疗的新靶点。随着DNA测序技术的进步，使大家对肿瘤发
美国研究人员破解科莫多巨蜥之迷 基因适应性改变
美国研究人员29日说，发现科莫多巨蜥三项基因适应性改变，使它具有其他爬行动物没有、而哺乳动物常见的特性。这一发现由英国《自然·生态学与进化》杂志发表。研究人员以美国亚特兰大动物园饲养的两只科莫多巨蜥为研究对象。采集血样后，研究人员对它们的基因组做测序，发现基因适应性改变促使它们的细胞线粒体功能发生改变。线粒体就像细胞的“发电机”，发挥管理心脏和肌肉的功能。科莫多巨蜥线粒体改变可以增强它