摆脱抽搐困扰 Tourette综合症患者的新希望
一项小型研究表明，一些患有Tourette综合症的年轻人或许可通过在脑部植入电极来获益。脑深部电刺激术（DBS）早以被用来治疗帕金森病和其他脑部障碍引起的疾病。但是，在用DBS来治疗Tourette综合症方面仍是试验
2017-04-14
美国FDA授予勃林格抗CD33单抗BI836858治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的孤儿药地位
BI 836858是一种抗CD33单抗，具体提高的抗体依赖性细胞毒作用（ADCC），在临床前研究中，针对多种恶性肿瘤细胞均表现出喜人的ADCC效应。
2017-03-13
FDA批准首个新生儿罕见溶酶体贮积症筛查系统
美国FDA日前批准了用于筛查4种新生儿罕见溶酶体贮积症（LSDs）的Seeker System，这个系统旨在检测新生儿是否患1型粘多糖累积症、庞贝氏病、高雪氏症和法布里病。这是首个FDA批准用于筛查新生儿是否患这些疾病的系统。
2017-02-09
罕见病重磅消息！全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Spinraza获美国FDA批准
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。在临床研究中，Spinraza显著改善了患者的运动机能。
2016-12-26
罕见病新药进展！百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。
2016-11-12
国庆出游，小心“堵车综合症”
国庆长假来了！很多小伙伴都早早做好了旅行计划，打算以出门欣赏祖国大好河山的方式为伟大的祖国母亲庆生。听说高速公路免费？太棒了，自驾游走起！可是等等……一出门，就遇上了堵，车。。。心情一下子跌到了谷底。
2016-09-30
