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Nature Biotechnology:基因“静音”的艺术?不“剪”基因,我们如何实现精准长效的疾病调控

研究人员通过系统性的设计与优化,开发出一种高效、持久且安全的表观遗传调控工具,并在非人灵长类动物模型中,成功实现了对关键致病基因长达近一年的“静音”。

2025-10-15

Nature Biotechnology:基因“静音”的艺术——不“剪”基因,我们如何实现精准长效的疾病调控?

过系统性的工程化设计,研究人员最终得到了一种近乎理想的表观遗传沉默工具`EpiReg-T`。

2025-10-06

北京天坛医院成立罕见神经疾病临床与转化中心,开启诊疗新纪元

天坛医院依托国家神经疾病医学中心的资源优势,整合 45 年神经病学发展积淀,成立“罕见神经疾病临床与转化中心”,构建“临床诊疗—实验研究—产业转化”三位一体的创新体系。

2025-04-24

Nature:患者来源类器官与反义寡核苷酸(ASO)联手,能否成为治疗罕见的关键?

该研究不仅验证了个性化ASO治疗的可行性,还展示了类器官模型在药物筛选中的巨大潜力。

2025-01-31

MN:发现新阿尔茨海默风险基因!TYROBP缺失或通过上调炎症导致AD和痴呆风险升高

这项研究首次证明了TYROBP基因与AD、痴呆风险和早发之间存在显著遗传关联。

2025-05-20

糖尿治愈新希望:CRISPR基因编辑细胞在人体内分泌胰岛素,且无需使用免疫抑制药物

研究人员使用 CRISPR-Cas12b 基因编辑了来自捐赠者的胰岛 β 细胞以避免排斥反应,并将这些细胞注射移植到一名患有 1 型糖尿病的男性患者前臂肌肉中,且患者未接受任何免疫抑制药物。

2025-09-06

Nature Methods:基因“看见”形态,图像“听懂”基因:OmiCLIP如何打破生命科学的“巴别塔”?

研究团队开发了了 OmiCLIP,一个革命性的视觉组学(Visual-Omics)基础模型(Foundation Model),它首次实现了组织病理图像与空间转录组数据的深度对话。

2025-06-09

中国细胞与基因疗法(CGT)研发趋势

中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控,严格保障患者安全并确保治疗效果,尤其注意监测继发性恶性肿瘤(如T细胞淋巴瘤)的出现。

2025-08-06

Nature:基因治疗的“新大陆”!新生儿体内基因治疗的“黄金窗口”

这项研究的重大意义在于,它明确指出了新生儿期作为体内造血干细胞基因治疗的“黄金窗口”,并提供了概念性验证。

2025-06-04

Nature Genetics:告别拷贝数“估算”时代——ctyper如何利用泛基因组破译重复基因的序列天书?

研究人员开发了一种名为 `ctyper` 的创新计算方法,它巧妙地利用泛基因组(pangenomes) 的力量,首次实现了对这些复杂重复基因进行高精度、序列解析的基因分型。

2025-10-25