Science：对海绵状脑白质营养不良症的基因疗法
来自一个进行了长达10年的临床试验的新结果指出，基因疗法是罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）儿童的一个可行的治疗选项，该疾病是一种出生时便开始的神经退行性疾病。罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）的人缺乏天冬酰转移酶（aspartoacylase enzyme），它是由ASPA基因产生的。没有这种酶，他们无法在脑中分解N-乙酰基天冬氨酸或NAA。
:树突状细胞有望成为新的治疗艾滋病的靶点
2012年12月19日讯 /生物谷BIOON/ 现在不能治疗艾滋病的一个重要原因是不知道HIV病毒如何侵入到免疫细胞中。HIV 的主要入侵细胞是T细胞，现在有20多种药物能够阻断HIV在T细胞中的繁殖。HIV通过树突状细胞进入T细胞。现今没有任何药物针对树突状细胞。 前人工作表明HIV表面的一类神经节甘旨（ganglioside），负责识别树突状细胞，在HIV递呈中起重要作用。
Cell Host & Micro：发现镰刀状红细胞中的microRNA可明显抑制疟原虫繁殖
2012年8月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自杜克大学医学中心的研究者通过研究，揭示了为何镰刀状细胞病（贫血）病人相比正常红血细胞的病人在患疟疾时候表现出的病情较轻，研究者发现红细胞中的遗传物质可以通过调节改变寄生虫的基因表达来改变寄生虫的活动和行为。
赛诺菲开发的梭状杆菌疫苗进入三期实验
2013年8月12日讯 /生物谷BIOON/ --赛诺菲公司疫苗研发最近喜讯不断，先是公司研发的登革热疫苗后期研究数据良好，继而又传出公司研发的梭状杆菌疫苗正式进入三期研究。 梭状杆菌一直在世界上很多国家肆虐，根据美国疾病控制中心（CDC）估计，每年约有14000名美国人死于该细菌引起的疟疾，赛诺菲公司希望能够找出一种有效手段预防梭状杆菌感染。
Mol Cell：揭示短延伸复合物调节核内小RNA分子的关键作用
2013年8月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Molecular Cell上的一篇研究报告中，来自美国密苏里州斯托瓦斯医学研究所（Stowers Institute for Medical Research）的研究者通过研究揭示了，一种名为短延伸复合物（LEC）的很少被研究的因子在小核RNAs（snRNA，核内小RNA分子）的转录过程中扮演着重要的角色。
Nature：逃出细胞核的染色体可能促进癌症形成
染色体，图片来自The History of Medicine (IHM), Spooner。 人们经常在癌细胞中发现细胞核外染色体。不过根据2012年1月18日发表在《自然》期刊上的一项研究，美国达纳法伯癌症研究所(Dana-Farber Cancer Institute)研究人员发现细胞核外染色体可能在癌症形成上也发挥着一种作用。
：鳞状细胞癌诱导分化治疗新策略
7月9日，J Clin Invest.杂志在线报道了一个新的FOS负调控的p53/TACE通路，可作为鳞状细胞癌诱导分化治疗的新策略。 鳞状细胞癌（SCCs）是一种异质性和侵袭性的皮肤肿瘤有创新，需要有针对性和新颖的治疗方法。本研究发现一个FOS负调控的p53/TACE通路，而且显示，FOS/p53/TACE信号系统通过诱导分化抑制鳞状细胞癌。
Sci Transl Med：蝶状脆饼形状的装置可舒缓膀胱
刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的一篇文章揭示，一种新的装置可为那些罹患一种被称做间质性膀胱炎的痛性膀胱疾病的患者带来缓解。 作为其同类中的第一个，该装置可持续性地向膀胱释放出低剂量的一种叫做利多卡因的药物，该药可减轻疼痛和炎症。
单分子荧光共振能量转移技术分析ISWI家族在核小体移位
来自哈佛大学，霍德华休斯医学院的研究人员发表了题为“ISWI Remodelers Slide Nucleosomes with Coordinated Multi-Base-Pair Entry Steps and Single-Base-Pair Exit Steps”的文章，利用单分子荧光共振能量转移技术，解析了一种重要的超家族酶如何协调重塑核小体，帮助完成核小体移位的。
Nature：解析核受体结构
青年发病的成年型糖尿病（MODY1）是一种罕见的糖尿病，这种疾病患者的HNF-4α蛋白发生了可遗传的突变。在肝脏和胰腺中HNF-4α负责控制基因表达，按照机体需要启动或关闭基因。现在，研究人员首次明确了HNF-4α蛋白的完整三维结构，并且在该蛋白中发现了新的结合域，文章发表在3月13日的Nature杂志上。