CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
信达生物PD-1/抗VEGF组合达伯舒®/IBI305 II/III期临床完成首例患者给药
2019年02月28日/生物谷BIOON/--信达生物制药有限公司（以下简称信达生物，Innovent Biologics）近日宣布，评估PD-1肿瘤免疫疗法达伯舒®（英文商标：Tyvyt®，通用名：sintilimab，信迪利单抗注射液）联合IBI305（重组抗VEGF人源化单克隆抗体注射液）一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）的临床研究ORIENT-32已完成首例患者给药。ORI
信达生物达伯舒一线食管鳞癌III期临床研究完成首例患者给药
信达生物制药今天宣布，创新肿瘤药物达伯舒（重组全人源抗 PD-1单克隆抗体，英文商标：Tyvyt，化学通用名：信迪利单抗注射液）联合紫杉醇和顺铂一线治疗不可切除的局部晚期、复发性或转移性食管鳞状细胞癌的 III 期临床研究（ORIENT-15）完成首例患者给药。ORIENT-15研究是一项在中国开展的评估达伯舒？（信迪利单抗注射液）或安慰剂联合紫杉醇和顺铂一线治疗不可切除的局部晚期、复
常规剂型、系统给药siRNA显示动物疗效
《自然生物技术》杂志发表一篇由哈佛大学和麻州大学科学家的一个妊娠毒血症siRNA药物发现工作。作者根据溶解性FLT1（sFLT1，也称sVEGFR1）mRNA与膜上全长FLT1 mRNA的区别找到选择性敲低sFLT1的siRNA序列。在小鼠模型中不需使用特殊纳米制剂的siRNA显着降低血浆和胎盘中的sFLT1水平，在妊娠大猩猩的UPI模型中一针（皮下或静脉基本一样）普通剂型
生物大分子药物新型给药系统离患者还有多远？
一、生物大分子药物及给药系统概述大分子药物也被称为生物制品，主要包括多肽、蛋白质、抗体、聚糖与核酸药物等。近年来，全球生物制药市场发展迅速，呈现出高速增长的态势，根据 F&S 报告，全球生物药市场预计将自2017 年的 2，402 亿美元，增至 2022 年的 4，040 亿美元，复合年增长率为11.0%。其中体药物尤其是新型抗体药物，俨然已是生物制药领域最热门的细
血友病基因疗法取得积极进展 给药6周即有效果
日前，致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期剂量确认研究的初步临床数据，该研究评估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示，所有3名患者在单次使用AMT-061 6周后，均能达到并维持治疗水平的因子IX（FIX）活性。AMT-061由携带编码FIX的Padua变体（FIX-Padua）的基因的AAV5载体组成。
信达生物信迪利单抗一线治疗鳞状非小细胞肺癌III期研究完成首例患者给药
2018年10月02日讯 /生物谷BIOON/ --信达生物制药有限公司（以下简称信达生物，Innovent Biologics）近日宣布，全人源抗PD-1单克隆抗体药物信迪利单抗（sintilimab，研发代号：IBI308）用于一线治疗鳞状非小细胞肺癌（squamous-NSCLC）的III期研究（ORIENT-12）已经完成首例患者给药。今年9月11日，信迪利单抗一线治疗非鳞状非小细胞肺癌的
个性化给药！基因芯片了解一下
临床上同病同治不同疗效的现象比比皆是，面对一些格外棘手的患者，以往医生只能无奈地解释为个体化差异。如今，以药物基因组学理论和基因检测为基础的“个体化药物治疗”可以实现量体裁衣式的个体化给药，它可以帮助医生解决患者的用药问题。1.介绍基因芯片，是把大量已知序列探针集成在同一个基片(如玻片、膜)上，经过标记的若干靶核苷酸序列与芯片特定位点上的探针杂交，通过检测杂交信号，对生物细
Nat Genet：科学家开发肿瘤精准医疗新方法，可以一对一精准给药
2018年6月24日讯 /生物谷BIOON /——近日来自哥伦比亚大学系统生物学系的科学家们开发出了一种新的精准肿瘤学网络，用于系统地确定靶向单个患者的肿瘤依赖性的药物的优先顺序，可以找到最适合治疗的某个病人的某些药物，相关研究于近日发表在《Nature Genetics》上，题为“A precision oncology approach to the pharmacological targe
新RNA疗法通过鼻腔给药 有望治疗病毒感染
耶鲁大学和韩国汉阳大学的研究小组开发了一种针对西尼罗河病毒(WNV) 的新型RNA疗法。近日，一篇发表在《Cell Host＆Microbe》的文章提出了一种在WNV侵入大脑和中枢神经系统后的突破性治疗策略。WNV病是一种蚊虫传播疾病，目前尚无批准的疫苗或有效的治疗方法。根据美国疾病控制与预防中心（CDC）的统计，约五分之一的WNV感染者会出现发烧和其他症状。大多数患病的人