美国FDA授予Almac首创治疗性多肽药物ALM201治疗卵巢癌的孤儿药地位
2017年7月6日 讯 /生物谷BIOON/ --Almac Discovery是一家总部位于北爱尔兰的英国生物制药公司，专注于发现和鉴别创新疗法用于癌症的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其实验性药物ALM201治疗卵巢癌的孤儿药地位。ALM201是一种首创的（first-in-class）治疗性多肽，开发用于模拟体内自然产生的一种蛋白FKBPL的某些特性。
辉瑞地位撼动！诺华靶向抗癌药Zykadia获欧盟批准一线治疗ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）
2017年7月3日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）新型靶向抗癌药Zykadia（ceritinib）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会（EC）已批准扩大Zykadia的适用人群，用于间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。此次批准，为欧洲既往未接受治疗（初治）和新确诊为ALK阳性晚期NSCLC患者群体提供了一个重要的一线治
EMA 和 FDA 同时授予 Therachon 蛋白质疗法 TA-46 孤儿药地位
Therachon 是瑞士一家专注于开发创新药物用于目前没有治疗方法的罕见性遗传疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）均已授予其先导药物 TA-46 治疗软骨发育不全（achondroplasia）患者的孤儿药地位。该病又称胎儿型软骨营养障碍、软骨营养障碍性侏儒等，是一种由于软骨内骨化缺陷的先天性发育异常，主要影响长骨，临床表现为四肢不成比例
优异疗效助糖尿病药物empagliflozin在治疗指南中地位提升
2017年6月8日/生物谷BIOON/---2015年NICE修订的2型糖尿病指南中已经将empagliflozin列为治疗方案，同时也警告糖尿病酮类药物具有风险。2017年5月，NICE又对2型糖尿病指南进行了修订。相较于先前的版本，指南对empagliflozin作出了微小但及其重要的修改。2015年9月出版的EMPA-REG试验报告表明，接受empagliflozin治疗的病人相较于安慰剂组
The Journals of Gerontology：社会经济地位不同，退休之后的压力也会不同！
（图片摘自www.pixabay.com）2017年5月8日 生物谷BIOON/---最近发表在《Journalof Gerontology》杂志上的一篇文章称，在退休的这段时间内，不同社会经济地位的人群在压力以及健康方面的差异将会变得异常明显。一般来讲，收入较低的人群其健康水平总体来讲偏低，而生理压力程度则相对较高。这一差异会随着时间慢慢积累，直到退休前达到最高峰。这一现象在美国以及欧洲许多国家
建立在大数据库基础上的真实世界研究---专访中山大学医药经济研究所所长 宣建伟
编者按：RWS是以患者为中心的结局研究。是运用流行病学研究方法，在真实无偏倚或偏倚较少的人群中，对某种或某些干预措施（包括诊断，治疗， 预后）的实际情况进行研究。生物谷： 宣教授您好，非常感谢您参加生物谷主办的2017真实世界研究峰会， 并在会前接受生物谷的采访。真实世界研究提出之后，中国真实世界医疗大数据库的建立水到渠成，请您介绍一下真实世界医疗大数据库建立的背景和意义以及医疗大数据分析在循证医
辉瑞霸主地位不保！诺华抗癌药Zykadia进入ALK阳性肺癌一线治疗
2017年5月20日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）新型靶向抗癌药Zykadia（ceritinib）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准扩大Zykadia的适用人群，用于间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。如果获批，Zykadia将为既往未
FDA授予Cytokinetics公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位
Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics正在开发小分子候选药物，专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其实验性药物CK-
FDA 授予 Cytokinetics 公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位
Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics 正在开发小分子候选药物，专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其实验性药物 CK-212
FDA 授予 Loxo Oncology 抗癌药 larotrectinib 治疗携带 NTRK 融合基因的实体瘤的孤儿药地位
Loxo Oncology 是一家位于美国斯坦福的生物医药公司，专注于开发用于癌症治疗的小分子靶向药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其实验性药物 larotrectinib（LOXO-101）治疗携带 NTRK 基因融合的实体瘤的孤儿药地位（orphan drug designation）。NTRK 融合是一种基因异常改变，在各种成人及儿童实体瘤中很少发生。在美国，孤儿药