治疗经典遗传病 bluebird基因疗法再获积极数据
近日，知名生物技术公司bluebird bio公布了一项基因疗法的最新数据。在一项治疗严重镰状红细胞病的临床试验中，其在研基因疗法取得了积极的疗效。这也在行业里引起了广泛关注。镰状红细胞病是一类经典的遗传病，由血红蛋白的异常突变引起。在这些异常的影响下，这些血红蛋白的结构会出现错误的变化，给患者带来严重的贫血症状，并可能造成血管闭塞，引发严重的反复疼痛，甚至可能引起器官损伤，缩短寿命。除了定期输血
探索50年，科学家或为最经典的遗传疾病，找到了不可思议的疗法
从0.2厘米到170厘米，在开始衰老之前，人体的成长似乎一直都在做加法，尤其是在那不见天日的10个月里，加得飞快。5周的时间，加上了原始心血管；7周的时间，加上了四肢；10周的时间，加上了全部器官。好像没有人在意都有什么被减掉了，毕竟人体这么精密，减掉的大概都是进化中不需要的东西。可是现在，科学家们需要将一个“被减掉”的东西重新找回来。50年的时间，几代科学家的努力，在本月的《自然遗传学》杂志上终
PNAS：研究发现促进经典Wnt信号受体复合体形成的重要分子
2018年4月10日 讯 /生物谷BIOON/ --Wnt/β-catenin信号能够控制发育、干细胞维持以及通过调节细胞增殖和命运决定影响成体组织的稳态平衡，该信号通路发生失调与癌症有很强的相关性。Wnt与细胞表面的受体Frizzled（FZD）和LRP6结合启动信号级联效应，引起Wnt靶基因的转录。之前有研究表明在Wnt与受体结合后，Wnt受体会组装成称为信号小体的大型复合体，为与下游效应蛋白
J Hepatol：AXIN失活突变诱导肝细胞癌并不依赖经典Wnt信号通路
小编推荐会议：2018（第九届）细胞治疗国际研讨会2018年3月13日 讯 /生物谷BIOON/ --本文亮点：大多数携带AXIN1突变的人肝细胞癌并没有表现出β-catenin调控的转录程序的激活在小鼠体内Axin1缺失诱导的肝细胞癌并不依赖Wnt/β-catenin信号途径的激活携带Axin1突变的肿瘤中富集一些与侵袭、干性和不良预后有关的基因表达特征携带AXIN1突变的肝细胞癌的表达基因中存
基因编辑2.0：经典CRISPR系统已经不够用了
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会通常情况下，当我们提到CRISPR时，实际指的是CRISPR/Cas系统——由一小段RNA和一种高效的DNA切割酶（即核酸酶）组成，全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统（clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associa
Diabetes：经典Wnt信号通路因子TCF7L2可调节脂肪细胞发育和功能
2018年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --此前的许多研究已经证明编码Wnt信号通路转录因子TCF7L2的基因是非常强的2型糖尿病候选基因，但该因子究竟如何参与2型糖尿病发生还没有得到很好的了解。TCF7L2蛋白是Wnt/β-catenin信号途径的关键转录效应因子，Wnt/β-catenin信号途径能够对发育起到非常重要的调控作用，而对于脂肪生成过程来说之前研究表明该信号途径发挥负向调控
细胞自噬研究必看的经典综述（含下载链接）
细胞自噬是2016年诺奖获奖理由，今年的国自然基金公布结果也证实了自噬与各科研热点的结合以及与疾病的关系，公众号前期写过一些文章，大家可看：1、国科金写作，选题自噬的N种可能性……2、自噬研究不得不了解的分子通路及数据库3、国科金lncRNA和自噬，两个热点应该怎么串？4、自噬+AMPK信号通路文章解读今天我们来为大家推荐细胞自噬研究需要看的经典综述，文章尽量照顾到各个领域的研究，文末是综述文章的
100个中药经典名方要公布
时隔24小时，《36条》第一个配套文件公布！昨日（9日）凌晨，赛柏蓝刚刚在文中大胆预测：“首批100个免临床试验的‘古代经典名方’的中药复方制剂即将获批”（详见《中共中央、国务院联合发文：严控注射剂审批，已上市的再评价》）。不到12小时，昨日晚间，CFDA网站就挂出了公开征求《中药经典名方复方制剂简化注册审批管理规定（征求意见稿）》（下称《征求意见稿》）及申报资料要求（征求意见稿）意见
中药经典名方申报复方制剂：商机很大 坑也不小
10月8日，就在“国庆+中秋”黄金周的最后一天，中共中央办公厅和国务院办公厅联合印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(以下简称《意见》)。《意见》从改革临床试验管理、加快上市审评审批、促进药品医疗器械创新和仿制药发展、加强药品医疗器械全生命周期管理、提升技术支撑能力加强组织实施等角度提出了六个部分共36项改革措施。这些内容自2015国办44号文(《国务院关于改革
新发现挑战染色体组装经典模型
图片来自CC BY-SA 3.0/Wikipedia2017年8月1日/生物谷BIOON/---几十年来，科学家们普遍认为染色体组装是一个多层级高度有序的过程，即双链DNA缠绕着组蛋白八聚体（H2A, H2B, H3和H4）组成核小体，DNA如细丝般将大量核小体串起，形成了11nm的“念珠状”结构，它们按照螺线管或者Z字形排列堆砌成为30nm的染色质纤维，经过折叠聚集成120nm染色质丝，进而压缩